HORMON: HypoPARA er en sjelden lidelse som kjennetegnes ved for liten produksjon av biskjoldkjertel-hormonet paratyreoideahormon (PTH). Illustrasjon: Getty Images
Foto:Amolyt Pharma med nye resultater for pasienter med hypoPARA
Positive data om effekt og sikkerhet fra pågående studie som tester behandling av den sjeldne lidelsen med et terapeutisk peptid, ble nylig presentert.
Amolyt Pharma har spesialisert seg på å utvikle terapeutiske peptider for sjeldne endokrine og relaterte sykdommer.
Resultatene fra den første kohorten av den pågående fase 2a-studien av AZP-3601 hos pasienter med hypoparathyroidisme (hypoPARA), ble presentert under årsmøtet til American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) i Texas. Det skriver selskapet i en pressemelding.
HypoPARA er en sjelden lidelse som kjennetegnes ved for liten produksjon av biskjoldkjertel-hormonet paratyreoideahormon (PTH). Dette fører til for lavt innhold av kalsium i blodet og i kroppens celler, og forhøyede fosfornivåer i blodet. AZP-3601 er et terapeutisk peptid konstruert for å treffe en spesifikk konformasjon av parathyroidhormon (PTH)-reseptoren, og produsere vedvarende og stabile nivåer av kalsium.
I studien, som har sett på tre måneders behandling med AZP-3601, ble gjennomsnittlige kalsiumnivåer i blodet holdt innenfor målområdet. Det gjorde at de fleste pasientene i studien kunne slutte med kalsium- og D-vitamin-tilskudd. Normalisering av kalsium i urinen ble raskt oppnådd hos alle pasienter, inkludert dem med hyperkalsiuri ved oppstart av studien, sammen med gjenoppretting av balansert benresorpsjon.
– Overbevisende resultater
– Vi er veldig fornøyde med de overbevisende resultatene fra den første pasientgruppen i denne pågående studien, sier Mark Sumeray, M.D., medisinsk sjef i Amolyt Pharma, i pressemeldingen.
– Dataene viser at virkningsmekanismen til AZP-3601 gir potensielle kliniske fordeler for pasienter med hypoparatyreose, spesielt de med, eller i fare for å utvikle, hyperkalsiuri, osteopeni eller osteoporose, noe som representerer flertallet av pasientene med denne sykdommen. Vi ser frem til resultatene fra kohort to, som vil bidra til utformingen av en fase 3-studie, sier Sumerey videre.
80 prosent kvinner
Omtrent 80 prosent av de estimerte 80.000 personene i USA og 110.000 i EU med hypoparatyreose er kvinner. Til tross for tilgjengelig behandling opplever pasienter vedvarende, livsendrende plager og utvikler ofte komplikasjoner og komorbiditeter som reduserer livskvaliteten.
Kliniske studier viser at hypoPARA påvirker mange vev og organsystemer, spesielt nyrer og skjelett.
17 prosent av pasientene med hypoPARA har osteopeni (en tilstand med for lite benvev) eller osteoporose (benskjørhet), mens 53 prosent er kvinner i eller etter overgangsalderen, og har økt risiko for å utvikle osteoporose. Omtrent 26 prosent av pasientene med hypoparathyroidisme har kronisk nyresykdom eller nyresvikt, noe som understreker viktigheten av å redusere kalsiumutskillelse i urinen som et sentralt behandlingsmål.
Les også: Legemiddelselskapet er kåret til en av Europas beste arbeidsplasser (Pharma+)
