Publiserte norskutviklet bioteknologi i britisk tidsskrift

Forskningsgruppen til molekylærbiolog Jan Terje Andersen, ved Klinikk for laboratoriemedisin ved Oslo universitetssykhus, publiserte i fjor en studie i Science Translational Medicine om egenutviklet teknologi, som de populært kaller «superalbumin».

Andersen forklarer til Dagens Medisin at superalbuminteknologien er allsidig og muliggjør design av proteinbaserte legemidler med betydelig lengre virkningstid.

Denne uken publiserte forskningsgruppen prekliniske data på design og museforsøk i British Journal of Haematology på en kombinasjon av superalbumin med en hyperaktiv koagulasjonsfaktor (FIX-Padua). Produktet heter Padua-QMP.

– Vi er godt i gang med å undersøke hvordan teknologien kan brukes til å forlenge virkningstiden til en ulike kategorier med proteinbaserte legemiddelkandidater. For blødere, er det et åpenbart behov for forebyggende behandling med langtidsvirkende medisin. I denne studien kobler vi teknologien med en av de mest vanlige koagulasjonsfaktorene som gis, faktor ni, men her i en hyperaktiv form (FIX-Padua), sier Andersen.

Studien leser du i sin helhet her.

– Viktig prosjekt
Stipendiat Kristin Hovden Aaen, ved Klinikk for laboratoriemedisin, er delt førsteforfatter sammen med Jeannette Nilsen, og Silvia Lombardi ved Universitetet i Ferrara.

– Dette er et viktig prosjekt. Det eksemplifiserer hvordan dyptpløyende kunnskap kan tas i bruk for å skreddersy design av langtidsvirkende legemiddelkandidater. Det er motiverende å kombinere biologiske studier med teknologiutvikling, og hvor nytteverdien for både pasient og famille er så åpenbar, sier Aaen.

Andersen, som leder forskergruppen, forklarer at målet med studien er å vise hva teknologien er i stand til å utrette for en relevant gruppe med medisiner.

– Ambisjonen er å bidra i utviklingen av neste generasjon behandling av blødersykdom (hemofili B). Rekombinante koagulasjonsfaktorene har svært kort halveringstid, helt ned mot sju timer. Vi har nå vist at teknologien kan forlenge virkningstiden på ulike koagulasjonsfaktorer betydelig, både faktor ni og faktor syv a (VIIIa), forklarer Andersen.

Forlenger virkningstid
Resultatene som så langt er publisert, viser at teknologien kan forlenge virkningstiden med flere dager. 

Andersen forklarer at forskningen så langt er preklinisk, og utført i humaniserte mus. Det han omtaler som svært lovende data, motiverer forskerne til å ta de utviklede koagulasjonsfaktorene videre til kliniske studier.

– På grunn av behovet for hyppig forebyggende behandling, må blødere ta medisinen ofte og hele livet. Dette gjøres på sykehus de først leveårene, mens over tid går man over til intravenøs behandling i hjemmet.

– Tar ofte medisin
– Litt avhengig av hvilken blødersykdom du har, så varierer hyppigheten av når man må få tilført medisin. Dette kan variere fra flere ganger eller én gang i uken.

Etter at pasientene har fått en intravenøs infusjon, vil koagulasjonsfaktoren ligge høyt, for så å gå drastisk ned, avhengig av halveringstiden.

– Du kan klare deg på fem prosent koagulasjonsfaktor, før det øker risikoen for blødning. Hensikten med langtidsvirkende medisin er å stabilisere nivået i blodet over tid, som en forebyggende behandling.

Andersen sier målet er at pasientene skal kunne ta mindre medisin, sjeldnere, fordi blodet levrer bedre.

– Koagulasjonsfaktor ni er også en kostbar medisin. Dette vil derfor kunne ha stor betydning for de det gjelder, og for en helseøkonomisk vurdering.

Interessekonflikter: Andersen er medoppfinner og har rettigheter på royalty-utbetalinger dersom teknologien skulle bli kommersialisert.