Astellas investerer i genterapi-selskap – sikrer rettigheter til potensielle medisiner

Genterapiselskapet Taysha utvikler AAV-genterapier for såkalte monogeniske sykdommer i sentralnervesystemet. AAV-genterapiene gis som intratekale injeksjoner, det vil si injeksjon i spinalkanalen.

50 millioner euro sikrer Astellas 15 prosent eierskap i selskapet. Investeringen sikrer selskapet også de eksklusive rettighetene til en eksklusiv lisens for Tayshas produktkandidat TSHA-102, som utvikles mot Retts syndrom. Dette er ifølge Store medisinske leksikon en arvelig sykdom som gir psykisk utviklingshemming, bevegelsesvansker og kontaktproblemer. Sykdommen, som bare rammer jenter, har omtrent tre årlige tilfeller i Norge.

Sykdommer med umøtt behov

I tillegg sikrer avtalen Astellas de kommersielle rettgihetene til TSHA-120, som utvikles mot den sjeldne nevropatiske sykdommen Giant Axonal Neuropathy (GAN). Dette er ifølge amerikanske NIH en sjelden og arvelig genetisk sykdom som påvirker både det sentrale og perifere nervesystemet. Sykdommen påvirker blant annet balansen og evnen til å gå, nummenhet i armer og ben, anfall, øyesvekkelser og hemmet kognitiv utvikling. Begge de to sykdommene har stort umøtt medisinsk behov.

Stategisk passende partnerskap

Naoki Okamura, strategisk direktør i Astellas, sier i en uttalelse at genterapi er hjørnesteinen i Astellas primærfokus.

– Målet vårt er å bringe nye transformative behandlingsmuligheter til pasienter som lever med alvorlige genetiske sykdommer, og som har reduserte behandlingsmuligheter.

Han sier videre at Taysha er en industrileder innen CNS-genterapier, og partnerskapet passer strategisk inn med Astellas langsiktige visjon om å utvidere selskapet genterapi-satsing.

– Dette vil gjøre det mulig for selskapet å påvirke livene til en bredere gruppe med pasienter som har umøtte medisinske behov som haster.

RA Session II, administrerende direktør i Taysha, sier i en kommentar at de er spente på å gå inn i et strategisk investeringssamarbeid med Astellas, som de kaller et premium biofarmasøytisk selskap med globale evner innen forskning og utvikling, produksjon og kommersialisering.

– Vi tror denne investeringen ytterligere vil validere potensialet til vår teknologiplattform, men også styrke de terapeutiske- og markedsmulighetene for våre to ledende kliniske kandidater, sier Taysha-sjefen.