GODE STUDIEDATA: I fase 3-studien Champion-MG var revulizumab overlegen til placebo når det kom til primærendepunktet, som var forandring fra baseline (uke 0) til uke 26 på den såkalt Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL). Dette er en pasientrapportert skala som brukes for å vurdere pasienters evne tilå gjennomføre daglige aktiviteter. Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:AstraZeneca-medisin mot sjelden muskelsykdom EU-godkjent
C5-hemmeren ravulizumab (Ultomiris) er godkjent i Europa som behandling av voksne med den sjeldne, autoimmune muskelsykdommen myasthenia gravis.
Godkjenningen gjelder for ravulizumab som en tillleggsbehandling til standardterapi. Pasientene legemidlet nå er godkjent for har såkalt generalisert myasthenia gravis (gMG), og er anti-acetylcholine reseptor (AChR)-antistoffpositive.
gMG er en sjelden, hemmende, kronisk, autoimmun, nevromuskulær sykdom som fører til tap av muskelfunksjon og alvorlige svekkelser. I underkant av 90 000 personer lider av sykdommen i EU.
Godkjent innenfor flere indikasjoner
Ravulizumab er den første og eneste godkjente langtidsvirkende hemmeren av C5-proteinet. Legemidlet administreres intravenøst hver åttende uke. Ravulizumab er godkjent som behandling av visse voksne med gMG i USA, Europa og Japan, men er også godkjent i disse landene som behandling visse voksne med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), og for visse barn med PNH i USA og EU. C5-hemmeren er også godkjent i de tre landene som behandling av visse voksne med atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (aHUS).
Godkjenningen kommer i etterkant av en positiv uttalelsse fra EMAs komité for humanmedisin (CHMP), og baserer seg på resultatene fra fase 3-studien Champion-MG. I studien var revulizumab overlegen til placebo når det kom til primærendepunktet, som var forandring fra baseline (uke 0) til uke 26 på den såkalt Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL). Dette er en pasientrapportert skala som brukes for å vurdere pasienters evne tilå gjennomføre daglige aktiviteter. I tillegg ble det registrert kliniske fordeler gjennom 60 uker i en åpen studieforlengelse.
– Stort fremskritt
Hovedutprøver for Champion-MG-studien, professor Renato Mantegazza ved Avdeling for nevroimmunologi and nevromuskulære sykdommer, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milan, Italia, sier følgende i en uttalelse fra AstraZeneca.
– Som leger ser vi tydelig hvordan hemmende gMG kan være på pasientens livskvalitet. Dagens godkjenning er et stort fremskritt for behandling av gMG i Europa, og gi pasienter og leger et nytt, langtidsvirkende behandlingsvalg, som har vist pålitelig effekt og vedlikeholdte forbedringer i daglige aktiviteter, sier Mantegazza.
