AstraZeneca stopper ALS-studie i fase 3

Bakgrunnen for stans av studien var manglende effekt.  Ingen nye sikkerhetsfunn ble observert, og dataene fra studien var sammenlignbare med preparatets etablerte sikkerhetsprofil. 

Godkjent for flere andre indikasjoner
Legemidlet er fra før godkjent i USA som behandling av voksne og barn (én måned eller eldre) med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), og for bare voksne i EU og Japan med PNH. Det er også godkjent som behandling av atypisk Hemolytisk-uremisk syndrom (aHUS) i USA, EU og Japan.

ALS er en nevrologisk sykdom som karakteriseres med progressiv degenerasjon av nervecellene i hjernen og ryggmargen, som kontrollerer musklene i hele kroppen. Når nervecellene dør, kan ikke hjernen lenger initiere og kontrollere muskelbevegelse, og dette resulterer i alvorlig funksjonsnedsettelse, paralyse og til slutt død.

382 ALS-pasienter i studien
CHAMPION-ALS var en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, multisenter, global fase 3-studie som skulle evaluerte effekten og sikkerheten til ravulizumab på tvers av en bred ALS-populasjon. Studien innrullerte 382 med sporadisk eller familiær ALS, som hadde hatt sine første motoriske sykdomsymptomer i løpet av 36 måneder før studien.

Primærendepunktet for studien var forandring på ALS functional rating scale-revised score (ALSFRS-R). Pasidentene ble randomisert i grupper 2:1 som enten fikk ravulizumab eller placebo hver åttende uke etter en innledende doseringsfase. Studien ble gjennomført ved omtrent 90 kliniske studiesteder på tvers av Nord-Amerika, Europa og Asia.

Skuffet
– Vi er skuffet over dette utfallet, og for hva dette betyr for pasienter med denne ødeleggende sykdommen. Vi ønsker å takke hele ALS-samfunnet, i tillegg til utprøvere og helsepersonell, som har dedikert deres tid og ekspertise til denne studien, sier Gianluca Pirozzi, Senior Vice President, og sjef for utvikling og sikkerhet i Alexion (AstraZeneca Rare Disease), i en uttalelse fra selskapet.

Pasienter som var innrullert i studien avslutter nå medisinering med studiepreparatet og fullfører alle nødvendige oppfølgingsevalueringer. Data fra studien vil brukes i pågående forskning.