STOPPER SALG: EMA påpeker at ingen tilfeller av kreft har blitt rapportert etter bruk av Zynteglo. Selskapet har allikevel valgt å stoppe markedsføringen og salget av legemidlet frem til det har blitt evaluert om bruk av Zynteglo gir samme kreftrisiko som det utprøvende preparatet. Illustrasjon: Getty Images
Foto:Bluebird Bio stopper salg av legemiddel mot sjelden blodsykdom
Selskapet bak genterapien betibeglogene autotemcel (Zynteglo), som brukes i behandlingen av den sjeldne blodsykdommen betatalassemi, har stoppet salget av legemidlet i påvente av ny sikkerhetsevaluering.
Denne artikkelen er mer enn fire år gammel.
Det melder det europeiske legemiddelbyåret EMA. Bakgrunnen for stopp i salget av Zynteglo er at en relatert terapi som selskapet utvikler, som bruker den samme teknologien som Zynteglo, kan ha blitt assosiert med et tilfelle av kreft.
Zynteglo fikk en såkalt betinget markedsføringstillatelse i Europa 29. mai 2019. Ifølge EMA har genterapien til nå kun blitt markedsført i Tyskland, og fordi sykdommen er sjelden, er det kun et lite antall pasienter som har fått genterapien eller som er kvalifiserte til å få den.
Del av fellesnordisk prisforhandling
I fjor ble det kjent at Zynteglo ble det første preparatet som ble en del av en fellesnordisk prisforhandling. Målet var å sikre nordiske pasienter raskere tilgang på genterapien, samt sikre akseptable og bærekraftige priser.
EMA påpeker at ingen tilfeller av kreft har blitt rapportert etter bruk av Zynteglo. Selskapet har allikevel valgt å stoppe markedsføringen og salget av legemidlet frem til det har blitt evaluert om bruk av Zynteglo gir samme kreftrisiko som det utprøvende preparatet.
Tilfeller av blodkreft og blodsykdom
Det utprøvende legemidlet, bb1111, utvikles som behandling av en annen blodsykdom kalt sigdecelleanemi. Preparatet benytter seg av den samme viralvektoren som Zynteglo, basert på en virustype som heter lentivirus, og bruker for injeksjon av det fungerende genet inn i pasientens blodceller. Én pasient som ble behandlet med bb1111 utviklet blodkreften akutt myelogen leukemi, og dette kan ha vært relatert til behandlingen. En annen pasient fikk blodsykdommen myelodysplastisk syndrom etter samme behandling.
Ifølge EMA er kreft forårsaket av denne typen behandlingen allerede identifisert som en potensiell risiko ved bruk av Zynteglo, og pasienter som får medisinen følges opp og overvåkes i et register. Legemiddelbyrået opplyser om at de nå vil gjennomgå dataene nøye, og bestemme om det vil fattes regulatoriske vedtak knyttet til Zynteglo eller andre lignende legemidler som er under evaluering.
