BMS med nyheter om utprøvende medisin mot arvelig hjertemuskelsykdom

Mandag annonserte BMS i en pressemelding nye interimresultater fra EXPLORER-LTE. Dette er en kohort i MAVA-LTE-studien, den største og lengste evalueringen av mavacamten så langt. Mavacamten er en utprøvende, «first in class», kardiologisk myosinhemmer, som utvikles som mulig behandling av pasienter med symptomatisk, obstruktiv HCM.

Dataene fra studien viser vedvarende forbedringer i kardiovaskulære utfall ved uke 48 og uke 84, og ble presentert om en late-breaking klinisk studie under American College of Cardiologys årlige Scientific Session.

Hemmende sykdom
Obstruktiv HCM er en kronisk, progressiv sykdom. Overdreven sammentrekning av hjertemuskelen og redusert evne i den venstre ventrikkelen til å fylle kan gjøre det vanskelig å få sirkulert blodet rundt i resten av kroppen. Dette leder til utvikling av hemmende symptomer og kardiologiske dysfunksjoner. HCM kan være arvelig, og kan utvikles i alle aldere. Pasientene er normalt sett i 40-50-årene, og så mange som 50 prosent av pasientene har arvelig predisposisjoner.

EXPLORER-LTE innrullerte 231 av de 244 pasientene som kvalifiserte for den langvarige utvidelsesstudien på slutten av hovedstudien EXPLORER-HCM. Over 200 pasienter ble med i studien i mer enn 48 uker, og 67 pasienter nådde 84 uker i studien.

Alle deltakerne i EXPLORER-LTE-kohorten startet på 5mg med mavacamten daglig, og dosejusteringer ble gjort i uke 4, 8 og 12 basert på ulike målinger. Dossejustering var også mulig i uke 24.

Bygger på tidligere data
Marie-Laure Papi, som er ansvarlig for BMS sitt utviklingsprogram for mavavamten, sier interimresultatene fra EXPLORER-LTE-kohorten bygger på de kliniske bevisene som støtter oppunder potensialet for langtidsbruk av mavacamten for pasienter med symptomatisk obstruktiv HCM.

– Vi ser frem til muligheten for å bringe denne medisinen til pasientene, og vi venter spent på amerikanske FDAs avgjørelse på vår New Drug Application-søknad senere denne måneden, sier Papi.