VIKTIG FOR SELSKAPET: En såkalt «Breakthrough Therapy»-designasjon skal hjelpe med å fremskynde utvikling og regulatorisk evaluering av legemidler som skal brukes for å behandle alvorlige sykdommer, i dette tilfellet Alzheimers sykdom. Illustrasjon: Getty Images
Foto:Eli Lilly får Breakthrough-designasjon for mulig Alzheimer-terapi
Betegnelsen fra amerikanske legemiddelmyndigheter kan bety raskere utvikling og godkjenningsprosess for den utprøvende antistoffterapien donanemab.
Denne artikkelen er mer enn fire år gammel.
Det amerikanske legemiddelselskapet meldte om nyheten torsdag.
Kan gi raskere godkjenning
En såkalt «Breakthrough Therapy»-designasjon skal hjelpe med å fremskynde utvikling og regulatorisk evaluering av legemidler som skal brukes for å behandle alvorlige sykdommer. En slik designasjon kan gis når preliminære kliniske data indikerer at legemidlet kan demonstrere betydelig forbedring på klinisk signifikante endepunkter sammenlignet med allerede tilgjengelige terapier som har fått fullstendig FDA-godkjenning.
Publisert i prestisjetidsskrift
Designasjonen baserer seg på kliniske data på donanemab, et utprøvende antistoff som målretter seg mot en modifisert form for beta amyloid som kalles N3pG. Selskapets fase 2-studie Trailblazer-ALZ evaluerte effekt og sikkerhet ved behandling med donanemab i pasienter med tidlig, symptomatisk Alzheimers sykdom. Dataene fra studien ble presentert på International Conference on Alzheimers & Parkinsons Diseases 2021, og samtidig publisert i New England Journal of Medicine.
Trailblazer-ALZ var en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblindet, multisenter fase 2-studie som innrullerte 272 pasienter. Studiens primærendepunkt var forandring fra baseline (studiestart) frem til uke 76, basert på Integrated Alzheimers Disease Rating Scale (iADRS). Viktige sekundærendepunkt inkluderte forandring mellom baseline og uke 76 basert på score på Alzheimers Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-Cog13), ADAS-iADL, MMSE og Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes (CDR-SB). Andre sekundære biomarkørendepunkt inkluderte forandring fra baseline til uke 76 på avsetning av amyloid i hjernen, avsetning av tau-protein i hjernen og volumetrisk MRI.
Gjennomfører fase 3-studie nå
Eli Lilly planlegger nå å sende inn en såkalt «Biologics Licence Applicaton» (BLA) for donanemab senere i år, basert på data fra Trailblazer-ALZ-studien. Sikkerhet, tolerabilitet og effekt evalueres for tiden i den pågående, randomiserte, placebokontrollerte, dobbeltblindede, multisenter fase 3-studien Trailblazer-ALZ 2.
