EMA anbefaler EU-godkjenning av ny genterapi

Pasientene som kvalifiserer for behandlingen har fått minst tre tidligere terapier, og kreftsykdommen må ha blitt forverret siden siste behandling. Legemidlet er utviklet av og kommersialiseres av legemiddelselskapet Jansssen.

Myelomatose er en sjelden form for kreft i plasmacellene, som er en type av hvite blodceller som produserer antistoffer. Det er en type benmargskreft.

Reduserte muligheter
EMA skriver på nettsidene sine at det de siste årene har blitt utviklet og godkjent en rekke nye medisiner som behandling av myelomatose. Samtidig er det reduserte terapeutiske valgmuligheter for pasienter som allerede har fått tre ulike legemiddelklasser (immunmodulerende legemidler, proteasehemmere og monoklonale antistoffer), og som har hatt tilbakefall eller ikke oppretthold respons til medisinene.

Støtte gjennom PRIME-ordningen
Virkestoffet i legemidlet, ciltacabtagene autoleucel, er en såkalt kimerisk antigen reseptor T-celle-medisin (CAR-T). Carvykti har gjennom utviklingsprosessen fått støtte gjennom EMAs Priority Medicines-ordning PRIME. Denne ordningen gir legemiddelutviklere tilgang på tidlig og forsterket vitenskapelig og regulatorisk støtte til medisiner som potensielt kan adressere pasienters umøtte medisinske behov.

Flere ble kvitt kreften
I den avgjørende studien som anbefalingen baserer seg på, ble effekt og sikkerhet ved behandkling med Carvykti evaluert i 113 voksne pasienter med relapsert og refraktorisk myelomatose, og som hadde fått minst tre tidligere og ulike terapier. Omtretn 84 prosent av pasientene som var innrullert i studien responderte på behandlingen med en varig respons (periode uten sykdomstegn eller symptomer etter behandling). Omtrent 69 prosent viste komplett respons, som betyr at alle tegn på kreft har forsvunnet.

Den vanligste bivirkningen av CAR-T-terapien var såkalt cytokinstorm, som er en systemisk respons til aktiveringen av CAR-T-cellene. Dette kan forårsake høy feber og influensalignende symptomer.