EMA anbefaler EU-ja til ni nye legemidler

Anbefalingene ble gitt i etterkant av komiteens mai-møte 16-19. mai.

En anbefaling om markedsføringstillatelse ble gitt til eptacog beta (aktivert) (Cevenfacta), for behandling av blødningsepisoder i pasienter med medfødt hemofili.

Anbefalt godkjent under «eksepsjonelle omstendigheter»
Komiteen ga positiv uttalelse til godkjenning under «eksepsjonelle omstendigheter» til en ny genterapi, eladocagene exuparvovec (Upstaza). Dette er den første medisinen som er utviklet for behandling av voksne og barn med såkalt aromatisk L-aminosyredekarboksylase-mangel (AADC-mangel). Dette er en ultrasjelden genetisk lidelse som påvirker nervesystemet.

En godkjenning under «eksepsjonelle omstendigheter» betyr at selskapet bak legemidlet ikke kan fremlegge omfattende data på effekt og sikkerhet under normale forhold, fordi tilstanden er sjelden eller fordi full informasjon ikke er mulig å skaffe eller er uetisk å skaffe.

Anbefalte PRIME-medisin
Olipudase alfa (Xenposyme) fikk positiv uttalelse som behandling av to typer av den sjelne, metabolske sykdom Niemann-Pick-sykdom. Sykdommen forårsakes av acid sphingomyelinase-mangel (ASMD). Olipudase alfa er den første ASMD-spesifikke behandlingen, og har gjennom sin utviklingsperiode fått støtte gjennom EMA PRIME-ordning, som støtter oppunder nye og lovende medisiner som adresserer umøtte medisinske behov.

Nok en positiv uttalelse til godkjenning under «eksepsjonelle omstendigheter» ble gitt til ionafarnib (Zokinvy). Dette er den første behandlingen som nå kan bli tilgjengelig for barn med progeria, en ultrasjelden sykdom som forårsaker prematur aldring og død.

Vil godkjenne hybridmedisin
Hybridmedisinen budesonide (Kinpeygo) fikk også positiv uttalelse fra EMASs komite´for humanemedisin (CHMP). Legemidlet er indikert for behandlingen av primær immunoglobin A nefropati hos voksne. Ifølge EMA krever godkjenningen av hybridmedisiner en blanding av resultater fra prekliniske tester, kliniske studier på allerede godkjente referanseprodukter og delvis nye data.

I tillegg ble fire generiske legemidler anbefalt EU-godkjent: ertapenem (Ertapenem SUN), som er indikert som behandling av ertapenem-mottakelig bakterieinfeksjon, ganirelix (Ganirelix Gedeon Richter) for forebygging av prematur ovulering hos kvinner som får fertilitetsbehandling og som får eggstokkstimulering. I tillegg ble sitagliptin/metformin hydroklorid (Sitagliptin/Metformin hydroklorid Accord) anbefalt som behandling av diabetes type 2, og suggamadex (Sugammadex Fresenius Kabi) ble anbefalt som medisin for reversering av nevromuskulær blokkade indusert av rocorunium eller vecorunium.

To fikk tommel ned
Ikke alle legemidlene fikk tommelen opp under CHMPs mai-møte. To nye biotilsvarende legemidler fikk tommelen ned. Dette var trastuzumab (Tuznue), en biotilsvarende medisin indikert for behandling av visse former for bryst- og gastrisk kreft, og duplikatmedisinen Hervelous. Det ble i tillegg gitt anbefalinger om indikasjonsutvidelser for seks ulike medisiner (Cosentyx, Keytruda, Nexpovio, Olumiant, Rinvoq og Xeljanz.