EMA anbefaler godkjenning av ny genterapi

CHMP anbefalte godkjenning av genterapien elivaldogene autotemcel (Skysona) som behandling av barn med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD. Dette er en alvorlig form av en sjelden arvelig nevrologisk sykdom. Sykdommen, som oppstår omtrent utelukkende hos menn, påvirker hjernen og fører til irreversibelt tap av nevrologiske funksjoner.

Sjelden sykdom
Sykdommen rammer omtrent 1 av 21 000 nyfødte guttebarn, og forårsakes av abnormiteter i et gen som kalles ABCD1. Dette genet er ansvarlig for produksjon av et protein som kalles ALDP. Pasienter med sykdommen mangler ADLP, og dette proteinet trengs for å bryte ned fettsubstanser i kroppen som kalles langkjedede fettsyrer. Ettersom pasienter med CALD ikke kan bryte ned disse fettsubstansene, bygges de gradvis opp i cellene i hjernen. Dette leder til inflammasjon og ødeleggelse av det beskyttende myelin-laget som insulerer og forbedrer måten nervene fungerer.

Skysona er ifølge EMA laget av umodne benmargsceller som tas fra pasienten. Cellene modifiseres ved hjelp av et såkalt lentivirus, som inneholder en funksjonell kopi av ADCD1-genet for ALDP-proteinet. Engangsbehandlingen gis som infusjon på spesialiserte sykehus.

Anbefaling av orphan drug
I tillegg til Skysona ga CHMP positiv uttalelse til syv andre legemidler. Komiteen ble enig om å anbefale godkjenning av markedsføringstillatelse under «eksepsjonelle omstendigheter» for odevixibat (Bylvay), som behandling av progressiv familiær intrahepatisk cholestase (PFIC) for pasienter som er seks måneder eller eldre. Legemidlet har hatt såkalt orphan drug-designasjon under sin utvikling. Det gis til legemidler som forebygger eller behandler livtstruende eller kronisk hemmende og sjeldne sykdommer, og som rammer færre enn fem av 10 000 mennesker i EU. Orphan Drug-designasjon kan også gis til legemidler i tilfeller der det er lite trolig at medisinen vil generere nok salgsinntekter til å forsvare forsknings- og utviklingskostnader.

Setmelanotide (Imcivree) fikk positiv uttalelse av komiteen som behandling av fedme og for kontroll av sult som er assosiert med genetisk svikt i melanocortin 4-reseptorens (MC4R) sin «pathway». Tirbanibulin mesylate (Klisyri) fikk positiv uttalelse som behandling av ikke-hyperkeratosisk, ikke-hypertrofisk aktinisk keratose.

Søvvnapné og muskelknuter i livmor
CHMP ga også positiv uttalelse til pitolisant (Ozawade) som behandling av overdreven søvnighet på dagtid for pasienter med obstruktiv søvapné.  Det samme ga de til relugolix/estradiol/norethisterone acetate) som behandling av symptomer på uterin fibroid (muskelknuter i livmoren) hos voksne kvinner i fruktbar alder.

Vericiguat (Verquvo) fikk positiv uttalelse av komiteen som behandling av symptomatisk kronisk hjertesvikt hos voksne pasienter med redusert ejeksjonsfraksjon (EF). Det generiske legemidlet icatibant (Icatibant Accord) fikk anbefalelse om markedsføringstillatelse som behandling av akutte attakker av arvelig angioødem.

I tillegg til anbefalingene for nye legemidler kom CHMP med 17 anbefalinger om utvidelse av teraputiske indikasjoner.