EMA anbefaler godkjenning av Roche-medisin mot sjelden autoimmun sykdom

Neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) er ifølge Legemiddelverket en sjelden autoimmun inflammatorisk sykdom i sentralnervesystemet, som i hovedsak manifesterer seg ved optisk nervebetennelse (nevritt) og/eller betennelse i ryggmargen (myelitt). Sykdommen kan forårsake blindhet, muskelsvekkelse og paralysering.

Satralizumab (Enspryng) er et humanisert monoklonalt antistoff som er designet for å målrette seg mot og hemme aktiviteten til interleukin-6-reseptoren (IL-6). Dette proteinet er trodd å spille en viktig rolle i inflammasjonsprosessen som er assosisert med NMOSD.

Monoterapi og i kombinasjon
Etter en formell godkjenning av Europakommisjonen vil satralizumab bli det første subkutane behandlingsalternativet for voksne og ungdommer over 12 år som lever med såkalt anti-aquaporin-4 antistoff (AQP4-IgG) seropositiv NMOSD. Anbefalingen fra EMAs komité for humanmedisin (CHMP) omfatter bruken av satralizumab både som monoterapi eller i kombinasjon med immunsuppresiv terapi. Ifølge Roche har omtrent 70-80 prosent av NMOSD-pasientene AQP4-IgG, og disse får ofte mer alvorlige sykdomssymptomer.

– Dagens positive CHMP-uttalelse er et viktig steg mot å kunne bringe Enspryng til personer i EU som lever med NMOSD, og som har begrensede behandlingsmuligheter. Enspryng har vist evnen til å signfikant redusere risikoen for tilbakefall, samtidig som den tilbyr en gunstig sikkerhetsprofil. I tillegg vil legemidlet, hvis det blir godkjent, bli den første og eneste behandlingen som kan administreres selv hjemme subkutant etter passende opplæring, sier Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, i en uttalelse fra selskapet.

To avgjørende fase 3-studier
Anbefalingen om EU-godkjenning baserer seg på resultater fra to avgjørende fase 3-studier: SAkuraStar og SAkuraSKy. SAkuraStar evaluerte effekten og sikkerhet ved monoterapeutisk behandling med satralizumab av voksne med NMOSD. I AQP4-IgG-subgruppen, holdt 83 prosent av pasientene som ble behandlet med satraliizumab seg fri for tilbakefall ved 48 uker, sammenlignet med 55 prosent av de som fikk placebo. Ved uke 96 hadde 77 prosent av satralizumab-pasientene holdt seg tilbakefallsfrie, sammenlignet med 41 prosent av de som fikk placebo.

SAkuraSky evaluerte effekt og sikkerhet ved behandling med satralizumab i kombinasjon med immunsuppresiv terapi av voksne og ungdommer med NMOSD. 92 prosent av pasientene som var AQP4-seropositive og som ble behandlet med satralizumab holdt seg tilbakefalllsfrie i uke 48 og uke 96. For pasientene som fikk placebo var det 60 prosent i uke 48 og 53 prosent i uke 96.