EMA positive til ny orphan drug-status for Betalutin

Ifølge Nordic Nanovector, selskapet bak Betalutin (177Lu lilotomab satetraxetan), er det forventet at Europakommisjonen innen kort tid vil godkjenne orphan drug-designasjon basert på EMAs positive uttalelse.

Orphan drug-designasjon kan innvilges ved utvikling av nye legemidler mot livstruende eller kronisk ødeleggende sykdommer som er sjeldne. For EU/EØS-land omhandler dette sykdommer som ikke rammer mer enn fem av 10 000 personer i snitt. Legemidler som møter kriteriene for orphan drug-status gir utviklerne av legemidlet rett til flere rådgivningstjenester med regulatoriske myndigheter, for å hjelpe på veien mot hurtigere godkjenning av legemidlet.  

Marginalsonelymfom (MZL) er en form for saktevoksende b-celle non-Hodgkins lymfom (NHL). Omtrent åtte prosent av alle pasienter med NHL har denne formen for sykdommen.

Kan få orphan-status for andre gang
Dersom godkjent vil dette bli den andre orphan drug-designasjonen Nordic Nanovector har fått for Betalutin, et CD37-målrettet antistoff som fra starten av har vært under utvikling som behandling av non-Hodgkins lymfom. Betalutin fikk i 2014 orphan drugs-status som behandling av follikulært lymfom fra både EMA og den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA.

I fase 1/2a-studien Lymrit 37-01 viste Betalutin 78 prosent helhetlig responsrate og 44 prosent komplett respons i pasientgruppen med marginalsonelymfom. Dette er den høyeste responsraten blant alle subpopulasjoner av pasienter i studien.

– Klart behov for nye terapeutiske alternativ
Lars Nieba, som er interim administrerende direktør i Nordic Nanovector, sier i en uttalelse fra selskapet at de er svært fornøyde med positiv uttalelse om orphan drug-status i EU.

– Det er et klart behov for nye terapeutiske alternativ for MZL-pasienter som ikke lenger responderer på behandling med anti-CD20-immunterapi (rituximab), som for tiden er ryggraden i behandling av første- og andrelinjepasienter. Vi ser frem til å få den endelige beslutningen fra Europakommisjonen i løpet av de kommende ukene, sier han.