Får millioner til å forske frem legemiddel mot autoimmune sykdommer

– Min forskningsgruppe studerer sammenhenger mellom struktur og funksjon av antistoffer. Antistoffer gjør så mangt, og beskytter oss mot inntrengere som bakterier, virus og parasitter. Men av og til går det galt, sier Jan Terje Andersen.

«Onde» antistoffer 
Ifølge Andersen, som er professor i biomedisinsk innovasjon ved Universitetet i Oslo (UiO) og forskningsgruppeleder ved Oslo universitetssykehus (OUS), kan kroppen også begynne å produsere antistoffer som går til angrep på egne celler og organer. Disse kalles auto-antistoffer, og i visse tilfeller er de selve driverne av alvorlig sykdom.

– Dette er noe som pågår kontinuerlig, og hos de som har slike immunresponser, fører det til utvikling av kroniske og smertefulle sykdommer, sier Andersen til DM Pharma.

Det store spørsmålet er hvordan man kan gi disse pasientene bedre behandling enn de får i dag. Andersen sier det er stor interesse knyttet til dette.

– Det finnes mange av disse sykdommene. Kanskje opp mot 100 eller flere ulike autoimmune sykdommer. En god del av disse er langt fra kartlagt godt nok. Noen vet vi mer om enn andre. Mange av sykdommene er sjeldne og kan være svært alvorlige, og det finnes i dag ikke et godt nok behandlingstilbud. Pasientene får stort sett behandlinger med steroider, antiinflammatoriske legemidler eller intravenøst immunoglobulin, såkalt IVIG.

Drar nytte av 15 års grunnforskning
Andersen og hans forskningsgruppe, som Simone Mester og Torleif Tollefsrud Gjølberg er en del av, har fokus på å lage legemiddelkandidater som kan virke både bredt og spesifikt mot en rekke av disse autoimmune sykdommene.

– Utgangspunktet vårt er å kombinere vår biologiske forståelse med skreddersydd design av legemiddelkandidater. Da trenger man dybdekunnskap på et molekylært og cellulært nivå. I dette konkrete prosjektet drar vi nytte av grunnforskning vi har drevet med de siste 15 årene, sier professoren.

Forskningsgruppen har allerede kokt ned 25 potensielle kandidater til én ledende produktkandidat. Denne skal tas videre, justeres og skreddersys. Gjennom avklarende forsøk vil Andersen og kollegene finne ut om kandidaten kan bane vei mot kommersialisering.

– Vi har nå gjennomført dyreforsøk, og vi ser den ønskede effekten: Antistoffene som driver sykdommer, fjernes fra systemet. Også er det viktig at det skal skje relativt raskt. Dette vil ikke være en kurativ behandling, men en type medikament pasientene må ta gjennom livet, og da med reduserte bivirkninger.

Åpne for ulike løsninger
– Hvilken type autoimmune sykdommer kan denne legemiddelkandidaten være aktuell mot? 

– Det vil være sykdommer der det er god evidens for at driveren er auto-antistoffene, og spesifikt av typen IgG. Eksempler er myasthenia gravis, primær immun trombocytopeni (ITP), pemfigus vulgaris eller hemolytiske sykdommer hos barn. Typiske sjeldne sykdommer, men man kan også tenke bredere . Det er en avveining vi må gjøre.

– Har dere lagt noen strategi for hvordan dere vil arbeide i en eventuell kommersialiseringsfase? Eget selskap eller ekstern samarbeidspartner?

– Min lab har allerede i dag utstrakte samarbeid med små og store biotek- og pharmaselskaper, nasjonalt og internasjonalt. Vi er nå i en fase der vi rigger til et eller flere selskaper, så vi er åpne for å gjøre dette selv eller i samarbeid med andre ved utlisensiering.

Helt konkret skal verifiseringsmidlene fra Forskningsrådet brukes til avklarende forsøk, som en del av forberedelsene til en mulig kommersialisering. Forskningsgruppen har tett samarbeid med Inven2 ved UiO og OUS, men også andre eksterne aktører.

– Prosjektet har en tidslinje på to år, men kan kortes ned. Vi jobber nå intensivt for å avklare det som kan avklares i forberedelse til et kommersialiseringsløp.

Skryter av unge krefter
Andersen trekker avslutningsvis frem at teamet i forskningslaben har en kultur for å drive grunnforskning med et øye for innovasjon. Han skryter av kollegene.

– De unge kreftene, som Simone og Torleif, vil lede flere av arbeidspakkene gjennom verifiseringsløpet, og er begge opplagte entreprenører. Gjennom ph.d.-løpet har de ledet innovasjonsprosjekter, samarbeidet med internasjonale selskaper og ledet et eget SPARK-innovasjonsprosjekt, sier Andersen.