Får «orphan drug»-status for medisin mot blodkreft

Sabatolimab (MBG453) omtales av Novartis som en utprøvende, mulig «first in class» immun-myelogen-terapi. Legemidlet binder seg til TIM-3, et nytt mål som har utrykk på immun- og leukemiske celler, men ikke på normale hematopoietiske stamceller. Medisinen utvikles som behandlet av høyrisiko myelodisplastisk syndrome (MDS) og akutt myelogen leukemi (AML).

Gir fordeler til selskapene
Orphan drug-designasjon innvilges legemidler som utvikles for behandling av sjeldne sykdommer som er livstruende eller veldig alvorlige. Sykdommen anerkjennes som sjelden dersom den rammer færre enn fem av 10 000 personer på tvers av EU-landene. Orphan drug-designasjon gir legemiddelselskapene insentiver fra EU, som reduksjon i saksbehandlingsgebyrer og beskyttelse fra konkurranse når medisinen har kommet på markedet.

Statusen er innvilget på bakgrunn av kliniske data som har vist høye rater av responser i pasienter med høyrisiko MDS som har blitt behandlet med satalomimab i kombinasjon med hypometylerende behandling (HMA). Avgjørelsen ble tatt etter en positiv uttalelse fra det europeiske legemiddelbyrået EMAs Committee for Orphan Medicinal Products (COMP).

Finnes ingen medisiner mot sykdommen
Ifølge Store Medisinske Leksikon (SML) er myelodysplastisk syndrom en ervervet benmargssykdom/blodkreftsykdom som rammer hematopoietiske stamceller, og som rammer eldre pasienter. Minst halvparten av pasientene får cytogenetiske defekter, og benmargen får hos mange gradvis et mer umodent preg. Mange av pasientene vil i sluttstadiet av sykdommen utvikle akutt leukemi. Ifølge SML finnes det i dag. Ingen anerkjent effektiv behandling av myelodysplastisk syndrom enn såkalt allogen stamcelletransplantasjon.

I mai i år fikk den utprøvende behandlingen, i kombinasjon med HMA-er, en såkalt «fast track»-designasjon fra amerikanske legemiddelmyndigheter (FDA), som behandling av voksne pasienter med MDS (høy eller veldig høy risiko).