KAN VÆRE ALVORLIG: Sykdommen, på engelsk kalt chronic graft-versus-host disease (cGVHD), er en potensielt livstruende komplikasjon som kan skje etter stamcelle- eller benmargstransplantasjon. Nå har pasientpopulasjonen fått et nytt godkjent legemiddel mot tilstanden. Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:FDA godkjenner BTK-hemmer for barn med transplantat-mot-vert-sykdom
Janssens Brutons tyrosinkinasehemmer (BTK-hemmer) ibrutinib (Imbruvica) er av amerikanske legemiddelmyndigheter godkjent som behandling av pediatriske pasienter med transplantat-mot-vert-sykdom.
Denne artikkelen er mer enn to år gammel.
Godkjenningen gjør ibrutinib til den eneste BTK-hemmeren med tolv FDA-godkjenninger på tvers av syv ulike indikasjoner. Dette inkluderer fem typer hematologisk krev og den siste godkjenningen, kronisk transplantat-mot-vert-sykdom.
Komplikasjon etter transplantasjon
Sykdommen, på engelsk kalt chronic graft-versus-host disease (cGVHD), er en livstruende komplikasjon som kan skje etter stamcelle- eller benmargstransplantasjon. Nylig transplanterte donorceller angriper kroppen til den som har mottatt transplantasjonen. Symptomer kan inkludere utslett på huden, munnsår, tørre øyne, leverinflammasjon, utvikling av arrvev i huden og leddende, og skade på lungene. Ifølge Janssen vil mellom 52-65 prosent av barne som gjennomgår allogeniske transplantasjoner utvikle cGVHD.
– Ikke hatt gjennomstuderte behandlingsmuligheter
Godkjenningen av legemidlet for denne indikasjonen baserer seg på resultater fra fase ½-studien IMAGINE. Studiens hovedutprøver, Dr. Paul A. Carpenter, sier følgende i en uttalelse fra Janssen:
– Se for deg at du går gjennom en transplantasjon, og dermed få beskjed om at du har fått en moderat til alvorlig kronisk sykdom som noen ganger kan være livstruende. Dersom disse barna var mellom ett og tolv år, og ikke responderte på steroidbehandling, har vi til nå ikke hatt noen gjennomstuderte behandlingsmuligheter. IMAGINE-studien viste lovende sikkerhetsdata og vedvarende responsrater i barn, og den nye orale suspansjonsformuleringen av Imbruvica adresserer utfordringer som barn kan ha med å svelge kapsler eller tabletter, sier Carpenter.
– Underbehandlet pasientpopulasjon
IMAGINE-studien viste en helhetlig responsrate (ORR) gjennom uke 25 på 60 prosent i pasienter med medianalder 13 år (0-19 år) med relapsert/refraktorisk moderat til alvorlig cGVHD. Det var en åpen, multisenter, enkeltarmet studie som inkluderte pediatriske og unge voksne pasienter under 22 år.
– Det pediatriske cGVHD-miljøet er et godt eksempel på en underbehandlet pasientpopulasjon med stort umøtt medisinsk behov. Janssen er forpliktet til å utvikle livreddende terapier for disse pasientene, sier Craig Tendler, Global Head of Late Development, Diagnostics & Medical Affairs, Hematology & Oncology i Janssen, i en uttalelse fra selskapet.
