FIRST IN CLASS: Risdiplam blir med mandagens FDA-godkjenning det første SMA-legemidlet som kan administreres oralt hjemmefra. Illustrasjon: Getty Images

Foto:

FDA godkjenner Roche-legemiddel mot spinal muskelatrofi

Godkjenningen av risdiplam (Evrysdi) sikrer nok en utfordrer med et oralt behandlingsalternativ mot den sjeldne og alvorlige nevrologiske sykdommen.

Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.

Den sveitsiske legemiddelgiganten annonserte mandag at amerikanske legemiddelmyndigheter har gitt tommelen opp for at risdiplam kan brukes som behandling av voksne og barn over to måneder med spinal muskelatrofi (SMA).

Først ute med oralt alternativ
Risdiplam blir med mandagens godkjenning det første SMA-legemidlet som kan administreres hjemmefra. Risdiplam er et flytende legemiddel som kan svelges eller gis gjennom magesonde.

– Ettersom majoriteten av personer med SMA i USA fortsatt går ubehandlet, tror vi at Evrysdi, med sin gunstige kliniske profil og orale administrasjon, kan tilby meningsfulle fordeler for mange som lever med denne sjeldne nevrologiske sykdommen, sier Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, i en uttalelse fra selskapet.

Viktig motorisk milepæl
Godkjenningen baserer seg på data fra Firefish- og Sunfish-studiene. Den åpne todelsstudien Firefish evaluerte legemidlets sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk i pasienter fra 1 til 7 måneder med SMA Type 1. Del én evaluerte flere doser med risdiplam for å komme frem til den terapetiske dosen som skulle brukes i del to av studien.

Etter 12 måneder med behandling klarte 41 prosent (7 av 17 pasienter) som hadde blitt behandlet med den terapeutiske dosen å sitte oppreist uten støtte i minst fem sekunder. Dette er en viktig motorisk milepæl som ikke normalt skjer 90 prosent (19 av 21 pasienter) var fortsatt i live uten behov for permanent pustehjelp, og ble 15 måneder eller eldre. 81 prosent av pasientene var etter 23 måneders behandling i live uten behov for permanent pustehjelp, og oppnådde en alder på 28 måneder eller eldre (32 måneders median overlevelse).

Statistisk signfikant forbedring
Sunfish, en todelt placebokontrollert, multisenter-studie, evaluerte sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk hos pasienter fra 2 til 25 år med SMA type 2 eller 3. Dette inkluderte også pasienter med skoliose (skjevheter i ryggsøylen).

Etter 12 måneders behandling ble det dokumentert klinisk meningsfull og statistisk signifikant forbedring i motoriske funksjoner hos både voksne og barn som ble behandlet med risdiplam, sammenlignet med pasientene i placebogruppen.

Preparatet studeres for tiden i mer enn 450 personer fra to måneder til 60 år som del av en stor og robust klinisk SMA-studie.

Powered by Labrador CMS