Genterapi mot sjelden øyesykdom nådde ikke opp i fase 3-studie

Den multisenter, randomiserte, tre-arms, parallell-kontrollerte gruppestudien STAR evaluerte den utprøvende genterapien timrepigene emparvovec (BIIB111/AAV2-REP1). Studien innrullerte 169 voksne mannlige pasienter med den genetisk bekreftede diagnosen koroideremi. Dette er en sjelden og medfødt øyesykdom som fører til progressivt synstap, og kan resultere i blindhet.

Vil adressere underliggende årsak
Timrepigene emparvovec er en utrpøvende såkalt rekombinant AAV2-vektor som er designet for å levere en funksjonell versjon av det menneskelige koroideremi-genet inn i retinalpigmentet epithelim og fotoreseptor-celler, med mål om å adressere den underliggende genetiske årsaken til koroideremi.

Studien møtte ikke primærendepunktet, som var andelen av pasienter med ≥ (mer enn eller lik) 15 bokstavers forbedring fra baseline, vurdert på Best Corrected Visual Acuity-skalaen, i måned 12 av studien. Dette baserte seg på dataene fra intervensjonsgruppen, sammenlignet med den ikke-intervensjonelle kontrollgruppen. Studien demonstrerte heller ikke effekt på viktige sekundærendepunkter.

Håper kunnskap kommer til nytte
– Selv om vi er skuffet over resultatene fra STAR-studien, håper vi at den kliniske innsikten vi har hentet fra denne studien kan hjelpe med å forme terapeutisk innovasjon for arvelige øyesykdommer som koroideremi. Da kan det i fremtiden være behandlingsmuligheter for de som rammes av disse svært hemmende sykdommene, sier Katherine Dawson, direktør for Therapeutics Development Unit i Biogen, i en uttalelse fra selskapet.

Selskapet opplyser i en pressemelding om at de nå vil evaluere det komplette datasettet fra studien før de bekrefter neste steg i det kliniske utviklingsprogrammet for timrepigene emparvovec. Detaljerte resultater fra studien vil presenteres i et fremtidig vitenskapelig forum, opplyser Biogen.