LOVENDE: Resultatene fra studien viser at pasientene opprettholdt stabil sykdomskontroll gjennom den 52 uker lange studieperioden, og at behandlingen som ble gitt hver fjerde uke hadde en akseptabel sikkerhets- og toleranseprofil. Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:Gode fase 3-resultater for mulig medisin mot Fabrys sykdom
Protalix og Chiesis annonserte nylig positive resultater fra fase 3-studien Bright, som evaluerte det utprøvende legemidlet PRX-102 mot Fabrys sykdom.
Denne artikkelen er mer enn tre år gammel.
Fabrys sykdom er en svært sjelden, kronisk sykdom som kun rammer 2 av 100 000 mennesker globalt. Mer enn 100 personer er diagnostisert med sykdommen i Norge. Pasientene kan oppleve episoder med smerte og svikt i organer som nyrene, hjertet og det cerebrovaskulære systemet (blodsystemet i hjernen red.anm.).
Fra hver andre til hver fjerde uke
Fase 3-studien Bright evaluerte pegunigalsidase alfa (PRX-102) som potensiell behandling av sykdommen. Studien inkluderte 30 voksne pasienter med Fabrys sykdom (24 menn og 6 kvinner) fra 19-58 år. Pasientene hadde før studien gått på såkalt enzymerstatningsbehandling (ERT) i minst tre år, med stabil dosering administrert annenhver uke. Dette var enten agalsidase alfa (Replagal) eller agalsidase beta (Fabrazyme).
Alle pasientene som deltok i studien, fikk minst én dose med PRX-102. 29 pasienter fullførte studien, og 28 pasienter fikk det planlagte behandlingsregimet med 2mg/kg PRX-102 hver fjerde uke gjennom hele studien. Resultatene fra studien viser at pasientene opprettholdt stabil sykdomskontroll gjennom den 52 uker lange studieperioden, og at behandlingen som ble gitt hver fjerde uke hadde en akseptabel sikkerhets- og toleranseprofil.
– Stor praktisk betydning
Camilla Tøndel, overlege innen pediatrisk nefrologi ved Haukeland universitetssykehus, sier i en uttalelse fra Chiesi at det er positivt med en ny type ERT som ser ut til å være likeverdig med eksisterende ERT-er, selv om den bare gis én gang i måneden.
– Det kan ha stor praktisk betydning for både barn og voksne med denne typen kronisk, langvarig sykdom, sier Tøndel.
– Tilgjengeligheten av disse dataene for gjennomgang av det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency) er et annet skritt fremover mot forventet godkjenning av PRX-102 som et potensielt alternativ for voksne Fabry-pasienter både i det vanlige regimet med 1 mg/kg annenhver uke, samt 2 mg/kg hver fjerde uke, sier Patrick Svarvar, Business Unit Director Chiesi Global Rares Nordic, i pressemeldingen fra selskapet.
