Gode fase 3-resultater for Novartis-medisin mot sjelden blodsykdom

Studien møtte sine to primærendepunkter for overlegenhet. PNH-pasientene som deltok i studien hadde gjenværende anemi til tross for tidligere behandling med anti-C5-behandling. De to legemidlene som iptacopan ble sammenlignet med var eculizumab eller ravulizumab.

DM Pharma har tidligere omtalt resultatene fra en fase 2-studie på iptacopan i samme pasientpopulasjon. 

Ifølge et tidligere metodevarsel fra Legemiddelverket på ravulizumab er PNH er en sjelden, ervervet klonal blodsykdom som rammer blodceller (hematopoetiske stamceller). Sykdommen er dødelig innen fem år fra diagnose hos 35 prosent av pasientene.

Økning i hemoglobin-nivåene

Topplinjeresultatene fra studien viste statistisk signifikant og klinisk meningsfull økning i andelen av pasienter på iptacopan som oppnådde økning i hemoblobin-nivåer på 2 g/dl eller mer fra baseline (uke 0), uten behov for blodoverføring i uke 24, sammenlignet med anti-C5-terapiene. Dette var et av primærendepunktene i studien.

I tillegg demonstrerte studien statistisk signifikant og klinisk meningsfull økning i andelen av pasienten i iptacopan-armen som oppnådde hemoblodin-nivåer på 12 g/dL eller mer, uten behov for blodoverføring i uke 24, sammenlignet med anti-C5-terapi. Dette var det andre primærendepunktet i studien.

– Praksisendrende potensial

Shreeram Aradhye, direktør for global legemiddelutvikling og medisinsk direktør i Novartis, sier følgende i en uttalelse:

– Disse positive topplinjeresultatene understreker det praksisendrende potensialet iptacopan kan ha for pasienter som lider av hemmende anemi og byrden av blodoverføringer resten av livet grunnet PNH. Vi ser frem til å diskutere dataene med regulatoriske myndigheter, så dette kan bli den første orale monoterapien for personer som lever med PNH.

Iptacopan evalueres for tiden i flere kliniske studier som potensiell behandling av en rekke ulike sykdommer. Dette inkluderer ulike typer nyre- og blodsykdommer.