Gode interim-data for Novartis-medisin mot sjelden nyresykdom

Interim-dataene viser av det utprøvende legemidlet forbedret såkalt estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR), og stabiliserte nyrefunksjon, hos pasienter med den sjeldne og ofte progressive sykdommer C3 glomerulopati (C3G). Sykdommen rammer hovedsakelig ungdommer og unge voksne, og kan føre til nyresvikt.

Kan bli «first in class»
Iptacopan er en utprøvende, first in class, oralt administrert faktor B-hemmer, og har ifølge Novartis potensial til å bli den første målrettede terapien som kan forsinke progresjon til nyresvikt for C3G-pasienter. Legemidlet utvikles for tiden som behandling av flere «complement-driven renal dieseases» som. Det eksisterer signifikante umøtte behov for. Dette inkluderer C3G, IgA nefritt (IgAN), Atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (atypisk HUS) og membranøs nefropati.

Stabiliserte nyrefunksjon
Interimanalysen fra den åpne fase 2-studien NCT3832114 viser at behandling med iptacopan 200mg to ganger daglig stabiliserte nyrefunksjon. Vurderingen baserer seg på forandring i eGFR, som estimerer hvor raskt blodet passerer gjennom og filtreres av nyrene. Nyrefunksjonen til 12 pasienter som ble behandlet med iptacopan i 12 uker ble sammenlignet med deres historiske nyrefunksjonsdata i en toårsperiode for de gikk inn i studien (eller siden diagnose ble gitt dersom det var mindre enn to år siden).

I tillegg viser analysen at syv C3G-pasienter, som fikk iptacopan i opp til 25 uker i en langtids utvidelsesstudie, viste pågående eGFR-stabilisering.  Dette tyder ifølge Novartis på at forlenget iptacopan-behandling kan forlenge tiden til, eller potensielt forhindre, utviklingen av nyresvikt.