INGEN GODKJENTE BEHANDLINGER: – Ved å jobbe med Alectors forskere i verdensklasse vil vi kunne utforske potensialet disse immun-nevrologiske terapiene har for å hjelpe pasienter med fronttemporal demens, en ødeleggende sykdom uten noen godkjente behandlinger, sier Hal Barton, vitenskapelig direktør og sjef for forskning og utvikling i GSK. Illustrasjon: Getty Images
Foto:Immun-nevrologisk-samarbeid mellom GSK og Alector
De to selskapene skal sammen utvikle monoklonale antistoffer mot en rekke nevrodegenerative sykdommer, inkludert Parkinsons og Alzheimers.
Denne artikkelen er mer enn fire år gammel.
Det strategiske globale samarbeidet omhandler utvikling og kommersialisering av to potensielle first in class monoklonale antistoffer (AL001 og AL101), som er designet for å høyne kroppens progranulin-nivåer (PGRN). PGRN er en viktig regulator av immunaktivitet i hjernen, og har genetiske lenker til flere nevrodegenerative sykdommer. Dette gjør PGRN til ett av de mest attraktive genetisk validerte målene for utvikling av nye immun-nevrologiske behandlinger.
Klare for avgjørende fase 3-studie
Det innrulleres for tiden pasienter til en avgjørende fase 3-studie med AL001, som inkluderer personer som har risiko for å utvikle eller har fronttemporal demens (FTD) grunnet en progranulin-genmutasjon (FTD-GRN). AL001 evalueres også for tiden i en fase 2-studie med symptomatiske FDN-pasineter med en mutasjon i C9orf72-genet, og det er planlagt at det også skal gjøres fase 2-utvikling av legemiddelkandidaten som behandling av ALS i andre halvdel av 2021. AL101 går for tiden gjennom klinisk fase 1-utvikling, og er designet for å behandle pasienter med mer prevalente nevrodegenerative sykdommer, inkludert Parkinsons sykdom og Alzheimers sykdom.
Godt betalt
I henhold til avtalen får Alector 700 millioner dollar i forhåndsbetaling, og de er også berettighet til ytterligere 1,5 milliarder dollar ved oppnåelse av utviklings-, regulatoriske- og kommersielle milepæler. Alector vil lede den globale kliniske utviklingen av AL001 og AL101 gjennom fase 2 og proof of concept. Etter det vil Alector og GSK dele utviklingsansvaret for alle senfasestudier med AL001 og AL101, og dele på alle kostnadene for global utvikling.
– Vårt fokus på menneskets genetikk og vitenskapen bak immunsystemet gir oss unik innsikt i potensialet «targets» som progranulin har til å hjelpe pasienter med en rekke nevrodegenerative sykdommer. Ved å jobbe med Alectors forskere i verdensklasse vil vi kunne utforske potensialet disse immun-nevrologiske terapiene har for å hjelpe pasienter med fronttemporal demens, en ødeleggende sykdom uten noen godkjente behandlinger. I tillegg får vi utforsket evnen til å hjelpe pasienter med andre nevrodegenerative sykdommer, som ALS, Parkinsons og Alzheimers, sier Hal Barton, vitenskapelig direktør og sjef for forskning og utvikling i GSK, i en uttalelse fra selskapet.
