Lovende data for hemofili-profylakse fra Sanofi

Sanofi og samarbeidsselskapet Swedish Orphan Biovitrum (Sobii) annonserte tidligere denne uken topplinje-resultater fra den avgjørende fase 3-studien XTEND-1, som evaluerte sikkerheten, effektiviteten og farmakokinetikken til efanesoctocog alfa (BIV001) i tidligere behandlede pasienter over 12 år med alvorlig hemofili A.

Forebygger blødninger
Studien møtte sitt primærendepunkt ved at efanesoctocog alfa viste klinisk meningsfull forebygging av blødninger i personer med alvorlig hemofili A. Det viktige sekundærendepunktet ble også nådd, ved at efanesoctocog alfa demonstrerte at den var overlegen til tidligere profylaktisk faktor VIII erstatningsterapi.

– Selv om det har blitt gjort fremskritt i behandlingen av hemofili, eksisterer det fortsatt umøtte medisinske behov. Disse positive topplinje-dataene, som viser en veldig lav årlig blødningsrate (ABR), styrker efanesoctocog alfa potensial til å transformere behandlingen av hemofili A. Vi tror efanesoctocog alfa kan tilby bedre beskyttelse over lengre tid, med redusert behandlingsbyrde på grunn av én dose i uken. Vi ser frem til å jobbe sammen med regulatoriske myndigheter for å bringe denne terapien til pasienter så snart som mulig, sier Dietmar Berger, global sjef for utvikling og medisinsk direktør i Sanofi, i en uttalelse fra selskapet.

– Ny klasse av faktor VIII-terapier
Anders Ullman, sjef for forskning og utvikling og medisinsk direktør i Sobi, sier de tror efanesoctocog alfa én gang ukentlig har potensialet til å representere en ny klasse av faktor VIII-terapier designet for å tilby høye og vedlikeholdte faktor VIII-nivåer nær normalen gjennom mesteparten av uken.

– Vi ser frem til å dele disse fase 3-resultatene, inkludert data på fysisk helse, smerte og leddhelse, på fremtidige medisinske møter, sier han i en uttalelse fra Sanofi.