HAR TROEN: – Basert på de lovende preliminære effektdataene og håndterbare sikkerhetshendelser fra vår fase 1b-studie, tror vi at vi sitter på en potensiell banebrytende terapi for guttter med DMD, en ødeleggende sykdom som fortsatt har et umøtt medisinsk behov, sier Seng Cheng, forskningsdirektør i Pfizers Rare Disease Research Unit, i en uttalelse fra selskapet. Illustrasjon: Getty Images
Foto:Lovende fase 1-resultater for genterapi mot Duchennes muskeldystrofi
Ifølge Pfizer gir preliminære data fra fase 1b-studien grunnlag for å kunne gå videre med planleggingen av en større fase 3-studie.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Fredag meldte legemiddelgiganten om oppdaterte kliniske data fra en fase 1b-studie med PF-0693926, som er en utprøvende genterapi som utvikles som behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD).
Ødelegger muskelceller over tid
DMD er ifølge HelseNorge.no en alvorlig, sjelden og fremadskridende muskelsykdom som nesten bare rammer gutter. Sykdommen skyldes en genforandring (mutasjon) i dystrofingenet (DMD-genet) som sitter på X-kromosomet. Derfor rammes nesten bare gutter. Mutasjonen fører til manglende produksjon av proteinet dystrofin som er nødvendig i oppbyggingen av muskelceller. Det gjør at muskelcellene ødelegges over tid.
Statistisk signifikante forbedringer
Preliminære data fra studien, som inkluderte ni ambulatoriske gutter (pasienter med evnen til å gå red.anm.) mellom 6 og 12 år, indikerer at intravenøs administrasjon av genterapien var godt tolerert blant studiedeltakerne under infusjonsperioden. Behandlingen viste varig og statistisk signifikante forbedringer på tvers av flere effekt-relaterte endemål, målt 12 måneder etter infusjon. Dette inkluderte vedvarende nivåer av mini-dystrofin-utrykk og forbedringer på North Star Ambulatory Assesment-skalaen, som er en validert form for måling av muskelfunksjon.
– Potensiell banebrytende terapi
– Basert på de lovende preliminære effektdataene og håndterbare sikkerhetshendelser fra vår fase 1b-studie, tror vi at vi sitter på en potensiell banebrytende terapi for guttter med DMD, en ødeleggende sykdom som fortsatt har et umøtt medisinsk behov. Vi vil avansere vårt fase 3-program så raskt som mulig, og planlegger å begynne dosering av pasienter i løpet av andre halvår 2020. Vi avventer først regulatorisk godkjenning, sier Seng Cheng, forskningsdirektør i Pfizers Rare Disease Research Unit, i en uttalelse fra selskapet.
Vil kunne levere til pasienter raskt
Cheng mener det kliniske utviklingsprogrammet har potensial til å bli den første DMD-genterapi fase 3-studien som kan starte opp ved bruk av produksjonsprosesser i kommersiell størrelse.
– Dersom programmet er suksessfullt, er det forventet at denne produksjonskapasiteten vil hjelpe oss mot å kunne levere denne medisinen til pasienter raskt etter regulatorisk godkjenning, sier han.
