Novartis med lovende fase 2-data for terapi mot sjelden nyresykdom

C3G er en svært sjelden nyresykdom som rammer unge pasienter. Prognosene for pasienter med denne sykdommen er dårlig, og det er i dag et signifikant umøtt medisinsk behov for disse pasientene. Det finnes per i dag ingen godkjente behandlinger for denne sykdommen. I global sammenheng får 1-2 av én million personer diagnosen årlig. Omtrent 10 000 personer har sykdommen i USA, 10 500 i Europa, 3 200 i Japan og 32 000 i Kina.

Signifikant reduksjon av proteinuri
De foreløpige dataene fra studien ble presentert under American Society of Nephrology (ASN) sitt årlige møte, denne gangen i virtuell utgave. Den åpne, to-kohort, ikke randomiserte fase 2-studien evaluerte effekt, sikkerhet og farmakokinetikk ved behandling med iptacopan hos pasienter med C3G (kohort A) og pasienter som har gjennomført nyretransplantasjon og har fått C3G-tilbakefall (kohort B).

Foreløpige data fra studien viser at legemidlet etter 12 uker signifikant reduserte proteinuri (økt mengde proteiner i urinen red.anm.) med 49 prosent sammenlignet med data fra studiestart (baseline) hos 12 av C3G-pasientene. Iptacopan stabiliserte også nyrefunksjon ved uke 12. Denne effekten ble vedlikeholdt i de syv pasientene som ble behandlet i totalt seks måneder etter å ha blitt flyttet over på en langtids utvidelselsesstudie.

PRIME- og Orphan Drug-designasjon
Den europeiske legemiddelmyndigheten EMA har tidligere innvilget PRIME-designasjon for iptacopan i C3G, og en Orphan Drug-designasjon for legemidlet i behandlingen av IgA nefropati (IgAN). PRIME-programmet er designet opprettelsen av tidlig dialog mellom legemiddelmyndighetene og utviklere av legemidler mot sykdommer med umøtt medisinsk behov.

– Iptacopan er den mest avanserte kandidaten i vår nefrologi-pipeline. Disse dataene demonstrerer at det har potensialet til å forbedre livene til C3G-pasienter, sier John Tsai, leder for global legemiddelutvikling og medisinsk direktør i Novartis, i en uttalelse fra selskapet.