Novartis skal utvikle genterapi mot sigdecelleanemi – får støtte fra Gates Foundation

Ifølge en pressemelding fra Novartis skal selskapet i henhold til avtalen adressere misforhold i tilgang på legemidler, og prioritere populasjoner og regioner som påvirkes mest av sykdommen.

Fører til store plager og død
Sigdecelleanemi er ifølge Store Medisinske Leksikon en recessivt nedarvet blodsykdom som er karakterisert ved at de røde blodcellene, som normalt er skiveformede, blir sigdformede når de avgir oksygen. Oksygentransporten blir begrenset, noe som fører til utmattelse, skade på organer, hjerneskade, lammelse og høy dødelighet. Sykdommen finnes nå med stor hyppighet over hele Sentral-Afrika.

Vanskelig å nå de som trenger det mest
– Eksisterende genterapi-tilnærminger mot sigdecelleanemi er vanskelige å levere i stor skala, og det er hindringer på veien mot å nå den store majoriteten av de som lider av denne hemmende sykdommen. Dette er en utfordring som krever kollektiv innsats, og vi er henrykte over å få støtte fra Bill & Melinda Gates Foundation for å adressere dette globale umøtte medisinske behovet, sier hematolog og direktør for Novartis Institutes for BioMedical Research (NIBR), Jay Bradner.

Ifølge Novartis har den genetiske årsaken til sigdecelleanemi vært kjent i flere tiår, men det er kun nylig at det medisinske samfunnet har forsket frem verktøyene som potensielt kan fikse det feilaktige genet som forårsaker sykdommen.

«Nåværende genbaserte terapier i klinisk fase krever uthenting av celler fra pasientene, endring av disse cellene i et laboratorium, og å sette cellene inn i pasienten igjen gjennom en kompleks prosess som er beslektet med benmargstransplantasjon. Infrastrukturen for laboratorium, produksjon og sykehus som kreves for slike prosedyrer eksisterer ofte ikke i områder der sigdecelleanemi er mest prevalent. Dette ekskluderer den store majoriteten av de som har sykdommen fra å få disse livsforandrende genterapiene», skriver Novartis.

Håper på kurative behandlinger for andre sykdommer
– Genterapier kan hjelpe med å få slutt på sykdommer som sigdecelleanemi, men bare hvis vi kan gjøre dem rimeligere og praktiske i lavressurs-settinger. Det som er spennende med dette prosjektet, er at det bringer inn ambisiøs forskning. Det handler om å behandle behovene til mennesker i lavinntektsland, som en driver av vitenskapelig og medisinsk fremgang, ikke som en ettertanke. Det er også et håp om at læring fra prosjektet kan hjelpe på veien mot å utvikle potensielt kurative behandlinger mot andre hemmende sykdommer som rammer lavinntektsland, som for eksempel hiv, sier Trevor Mundel, direktør for global helse i Gates Foundation.