C5-HEMMING:– Dette gir oss bevis på at ravulizumab kan gi pasienter varig reduksjon i risikoen for tilbakefall med dosering hver åttende uke. Det understreker også effekten av C5-hemming i håndtering av NMOSD, sier studiens hovedutprøver Sean J. Pittock ved Mayo-klinikken i USA. Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:Null tilbakefall for NMOSD-pasienter som brukte ravulizumab
Ingen av pasientene med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) som fikk behandling med revulizumab (Ultomiris), fikk tilbakefall, viser fase 3-studie med median behandlingstid på 73 uker.
Resultatene fra den globale, åpne, multisenter fase 3-studien Champion-NMOSD demonstrerer at legemidlet reduserte risikoen for tilbakefall hos pasienter med såkalt anti-aquaporin-4 (AQP4), antistoff-positiv NMOSD (AQP4 Ab+ NMOSD) med 98,6 prosent, sammenlignet med den eksterne placebo-armen fra den avgjørende kliniske studien Soliris Prevent. Data fra studien ble presentert på den europeiske multippel sklerose-kongressen ECTRIMS i Amsterdam forrige uke.
Godkjent mot flere sjeldne sykdommer
Ravulizumab er den første og eneste langtidsvirkende C5-komplimentærhemmeren som skal sikre umiddelbar, komplett og vedlikeholdt komplementærhemming av C5-proteinet, som hvis ukontrollert kan gjøre at kroppen angriper sine egne friske celler. Legemidlet er godkjent blant annet godkjent i USA, EU og Japan som behandling av visse voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis, og for visse voksne pasienter med nattlig paroxysmal hemoglobinuri (PNH), og for visse barnepasienter med PNH i USA og EU. Legemidlet er utviklet av Alexion Pharmaceuticals (nå AstraZeneca Rare Disease) og markedsføres av AstraZeneca, etter at selskapet kjøpte opp Alexion i 2021.
NMOSD er en sjelden og hemmende autoimmun sykdom som påvirker sentralnervesystemet, inkludert ryggraden og de optiske nervene. De fleste som lever med NMOSD opplever uforutsigbare tilbakefall med nye nevrologiske symptomer eller forverring av eksisterende nevrologiske symptomer. Disse pleier å være både alvorlige og tilbakevendende, og kan resultere i varig uførhet.
– Understreker effekten av C5-hemming
Hovedutprøver for Champion-NMOSD-studien, Sean J. Pittock, er direktør ved Mayo-klinikkens senter for multippel sklerose og autoimmun nevrologi og for Mayo-klinikkens laboratorium for nevroimmunologi.
– Champion-NMOSD-studien viste null tilbakefall, med median behandlingsvarighet på 73 uker. Dette gir oss bevis på at ravulizumab kan gi pasienter varig reduksjon i risikoen for tilbakefall med dosering hver åttende uke. Det understreker også effekten av C5-hemming i håndtering av NMOSD, sier Pittock i en uttalelse fra AstraZeneca.
Data fra studien viser også at 100 prosent av pasientene som ble behandlet med ravulizumab var fri for tilbakefall i uke 48, sammenlignet med 63 prosent av pasientene i den eksterne placebo-armen. Studien møtte også viktige sekundærendemål for effekt.
