Ny EMA-pilot skal gi utvidet støtte til utvikling av avanserte terapier

Den europeiske legemiddelmyndigheten European Medicines Agency (EMA) meldte selv om nyheten på sine nettsider torsdag.

Piloten skal fokusere på behovene til non-profit, akademiske utviklere. Ifølge EMA er denne typen organisasjoner en viktig bidragsyter til utviklingen av ATMP-er, diagnostikk og leveringsutstyr, men erfaring tilsier at de har utfordringer med å navigere seg gjennom de regulatoriske kravene.

Plukker ut fem prosjekter

Gjennom pilotperioden vil opp til fem utvalgte ATMP-er få utvidet regulatorisk støtte. ATMP-ene må adressere et umøtt klinisk behov, og må kun utvikles av akademiske og non-profit-organisasjoner i Europa.

«EMA vil guide deltakerne gjennom den regulatoriske prosessen med mål om å optimalisere utviklingen av ATMP-en. Dette vil være alt fra «best practice»-prisnipper for produksjon til planlegging av klinisk utvikling som møter de regulatoriske standardene», skriver EMA.

Spanskutviklet terapi

Første utprøvende ATMP har allerede blitt valgt ut. ARI-0001 er et såkalt kimerisk antigen reseptor (CAR)-produkt ssom baserer seg på pasientens egne T-celler. Den utprøvende terapien utvikles av Hospital Clinic Baarcelona. Produktet fikk i desember i fjor innvilgelse i EMAs PRIME-program, en ordning som skal støtte opp under utviklingen av medisiner som målretter seg mot umøtte medisinske behov.

Noe som ifølge EMA er viktig å notere seg, er at ingen nye regulatoriske verktøy vil introduseres i forbindelse med denne piloten. Målet er allikevel å bruke piloten for å evaluere hvilke ytterligere støtte- eller regulatoriske verktøy som kan innføres for å øke antallet ATMP-er som når pasienter i EU/EØS.

«Gjennom prosessen ønsker også EMA å lære mer om hvordan vi bedre kan interagere med og støtte akademiske terapiutviklere», skriver de.

Ber mulige kandidater kontakte lokale myndigheter

Avslutningsvis skriver EMA at utviklerne som innlemmess i pilotordningen vil få fordeler fra alle tilgjengelige regulatoriske fleksibiliteter og utviklingstøtte-verktøy, som reduserte avgifter og fraskrivelser.

«Progresjonen vil overvåkes nøye, og det er forventet at de innledende resultatene fra piloten vil være klare om 3-4 år», skriver EMA.

Når piloten er gjennomført vil det publiseres en rapport, og det skal også muligens avholdes en workshop med relevante interessenter for å diskutere funnene fra piloten. EMA sier også at potensielle utviklingskandidater kan kontakte sine nasjonale legemiddelmyndigheter (Legemiddelverket i Norge) dersom de har interesse for deltakelse eller ønsker mer informasjon.