GODKJENT: – Selv om det allerede finnes flere avanserte behandlinger, vil tofacitinib være et tiltalende nytt alternativ, gitt at det ikke krever injeksjoner eller infusjoner, som kan være belastende for barn med sykdommen, og deres pleiere, uttaler Hermine Brunner, direktør for revmatologi ved Cincinnati barnesykehus. Illustrasjon: Getty Images
Foto:Ny godkjent indikasjon for JAK-hemmer fra Pfizer
Tofacitinib (Xeljanz) er nå godkjent i USA av FDA som behandling av aktiv polyartikulær juvenil idiopatisk artritt hos barn fra to år og eldre.
Denne artikkelen er mer enn fire år gammel.
Godkjenningen gjør preparatet til den første og eneste godkjente Janus-kinase-hemmeren (JAK-hemmeren) som er godkjent i USA for behandling av juvenil idiopatisk artritt. Legemidlet er fra før godkjent som behandling av revmatoid artritt (leddgikt), psoriasisartritt, ankyloserende spondylitt og ulcerøs kolitt.
Godkjenningen baserer seg på data fra en fase 3-studie med to faser; en 18-uker lang åpen innkjøringsfase med 225 pasienter, etterfulgt av en 26 uker lang dobbelblindet, placebo-kontrollert, randomisert tilbaketrekningsfase med 173 pasienter, med en total varighet på 44 uker.
Møtte primærendepunkt
Studien evaluerte effekt og sikkerhet ved tofacitinib, tatt som enten en 5 mg tablett eller som en 1 mg oral løsning to ganger daglig, avhengig av pasientens vekt.
Studien møtte sitt primærendepunkt ved å vise at hos pasienter med aktiv polyartikulær juvenil idiopatisk artritt som oppnådde juvenil idiopatisk artritt ACR30-respons på slutten av innkjøringsfasen, var tilfellene av sykdomsbluss hos pasienter behandlet med tofacitinib statistisk signifikant lavere enn hos pasienter behandlet med placebo i uke 44.
To varianter godkjent
To varianter av legemidlet er nå godkjent for bruk i USA: Én tablett på 5 mg, som allerede er tilgjengelig på markedet, og en oral løsning som vil være tilgjengelig i 2021.
– Polyartikulær juvenil idiopatisk artritt er svekkende, da det kan forårsake betydelige leddsmerter og begrense deltagelse i aktiviteter som passer til barn. Selv om det allerede finnes flere avanserte behandlinger, vil tofacitinib være et tiltalende nytt alternativ, gitt at det ikke krever injeksjoner eller infusjoner, som kan være belastende for barn med sykdommen og deres pleiere. FDA-godkjenning er gode nyheter for denne gruppen da det gir et behandlingsalternativ i en oral formulering, sier Hermine Brunner, direktør for revmatologi ved Cincinnati barnesykehus i USA, i en uttalelse fra Pfizer.
