Nye treårsdata for SMA-medisin fra Roche

Roche skriver i en pressemelding fredag om de nye treårsdataene fra Firefish-studien, som blant annet viser at 91 prosent av spedbarna som ble behandlet med risdiplam fortsatt var i live tre år etter behandlingen.

Forbedret eller vedlikhold motoriske funksjoner
I tillegg fortsatte spedbarna som ble behandlet med risdiplam å forbedre eller vedlikeholde motoriske funksjoner. Dette inkluderte evnen til å svelge, sitte uten bistand, stå med bistand og gå med støtte. Uten behandling er det ikke mulig for barn med Type 1 SMA å sitte uten støtte. Studien viste også helhetlig fortsatte reduksjoner i alvorlige bivirkninger og sykehusinnleggelser over tid.

– Svært lovende
Firefish-studien evaluerte Evrysdis effekt og sikkerthet i spedbarn mellom 1-7 måneder med type 1 SMA. Studien var delt i to deler: Del én ble brukt for å finne riktig dosering, og del to evaluerte effekt og sikkerhet for dosen som ble valgt i del én.

– Disse langtidsresultatene i spedbarn behandlet med Evrysdi er svært lovende, ettersom majoriteten av pasientene forbedret eller vedlikeholdt motoriske funksjoner etter tre år. Uten behandling ville de normalt sett ikke blitt mer enn to år gamle. Støtte til den overbevisende effekten til Evrysdi fortsetter å vokse for et bredt utvalg av mennesker, inkludert spedbarn med en av de alvorligste formene for SMA, sier Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, i en uttalelse fra selskapet.

Risdiplam (Evrysdi) fikk såkaltt PRIME-status fra europeiske legemiddelmyndigheter i 2018, og Orphan Drug-status fra amerikanske legemiddelmyndigheter i 2017. Legemidlet er for tiden godkjent i 79 land, og er under evaluering i ytterligere 29 land. Legemidlet evalueres for tiden i fem ulike multisenter-studier med SMA-pasienter.