HAR HATT FÅ VALGMULIGHETER: – Frem til nå har CML-pasienter i Europa hatt orale TKI-terapier med de samme virkningsmekanismene, og de som har opplevd signifikante bivirkninger eller resistens til disse behandlingsmulighetene har ofte måttet bytte mellom disse svært lignende terapiene, med lite kontroll over sykdommen, sier Dr. Andreas Hochhaus ved Universitetssykehuset i Jena i Tyskland. Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:Nytt legemiddel fra Novartis mot leukemi er EU-godkjent
Asciminib (Scemblix) er godkjent i EU-landene som behandling av voksne pasienter med såkalt Philadelphia-kromosompositiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fase (Ph-CML-CP).
Denne artikkelen er mer enn to år gammel.
Godkjenningen gjelder for pasienter som tidligere har blitt behandlet med minst to eller flere tyrosin kinasehemmere (TKI-er), skriver Novartis i en pressemelding mandag.
Ny tilnærming
Asciminib vil bli den første godkjente CML-behandlingen i Europa som virker ved å spesifikt målrette seg mot den såkalt «ABL myristoyl-lommen». Dette er en ny behandlingstilnærming for pasienter som har opplevd intoleranse til og/eller resistens mot tilgjengelige TKI-er. Den nye behandlingen kalles på fagspråket også for en STAMP-hemmer.
– Lite kontroll over sykdommen
Dr. Andreas Hochhaus, leder for Avdeling for hematologi og medisinsk onkologi ved Universitetssykehuset i Jena i Tyskland, sier følgende i en uttalelse fra Novartis:
– Frem til nå har CML-pasienter i Europa hatt orale TKI-terapier med de samme virkningsmekanismene, og de som har opplevd signifikante bivirkninger eller resistens til disse behandlingsmulighetene har ofte måttet bytte mellom disse svært lignende terapiene, med lite kontroll over sykdommen eller forbedring av livskvaliteten. Godkjenningen av Scemblix i Europa er en betimelig milepæl som vil hjelpe mange pasienter med å finne et håp i håndteringen av deres CML, sier han.
Solide resultater
Godkjenningen kommer etter at EMAs komité for humanmedisin (CHMP) anbefalte godkjenning i juni. Godkjenningen baserer seg på resultatene fra den avgjørende fase 3-studien ASCEMBL, som viste en tilnærmet dobling i MMR-raten for pasienter som ble behandlet med asciminib versus bosutinib (Bosulif). Seponeringsraten grunnet bivirkninger var mer enn tre ganger så lav for asciminib-pasientene ved primærendepunktet på 24 uker.
Resultatene ble ifølge Novartis bekreftet i en 96-uker-langtidsoppfølging. Der var MMR-raten for asciminib-gruppen mer enn det dobbelt enn hos bosutinib-gruppen. Raten for seponering grunnet bvirkninger var 7,7 prosent hos asciminib-gruppen og 26,3 prosent hos bosutinib-gruppen. Dataene ble presentert under den amerikanske kreftkongressen ASCO og hematologikongressen EHA i juni.
– Kritisk milepæl
– Godkjenningen av Scemblix fra Europakommisjonen er en kritisk milepæl som hjelper oss til å bringe denne nye behandlingen til pasienter som lever med CML i Europa. Vi bygger på mer enn 20 år med innovasjon innen CML, og vi er glade for å nok en gang kunne gjøre om på standardbehandlingen for flere pasienter verden rundt, sier Haseeb Ahmad, direktør for Europe Innovatice Medicines i Novartis, i en uttalelse fra selskapet.
