OUS-lege om ny anemimedisin: – Vil ikke erstatte dagens behandling

Godkjenningen gjelder for behandling av hemolytisk anemi i voksne pasienter med kuldeagglutinsykdom (CAD). Dette er en sjelden, alvorlig, kronisk og autoimmun form for hemolytisk anemi, der kroppens immunforsvar ved en feil angriper friske røde blodceller og forårsaker en brist, også kjent som hemolyse.

«First-in-class»

Det humaniserte monklonale antistoffet sutimlimab (Enjaymo) er et «first-in-class»-legemiddel som per i dag er det eneste legemidlet som er godkjent for CAD-pasienter. Legemidlet er designet for å selektivt målrette seg mot og hemme C1s-proteinet.  

Godkjenningen av legemidlet baserer seg på data fra to kliniske fase 3-studier: Cadaneza, en dobbeltblindet, placebokontrollert studie med voksne med CAD uten nylig historikk med blodtransfusjon (innen siste seks måneder), og Cardinal, en 26 uker lang åpen, enkeltarmet studie med CAD-pasienter som nylig har gjennomgått blodtransfusjon.

– Vil bety lite for pasientgruppen

Geir Tjønnfjord er professor og avdelingsleder ved Avdeling for blodsykdommer, Kreftklinikken, Oslo universitetssykehus. Han har sammen med kollega Sigbjørn Berentsen skrevet en rekke forskningsartikler om behandling av hemolytisk anemi og kuldeagglutinsykdom, og hopper ikke i taket av EU-godkjenningen av sutimlimab.

– I det store og det hele vil det bety veldig lite for denne pasientgruppen. Dette vil for de aller fleste av de få pasientene med kronisk kuldeagglutininsykdom ikke erstatte dagens standardbehandling, som er B-cellerettet kjemo- og immunterapi, sier Tjønnfjord til DM Pharma. 

Mener dagens behandling er bedre

Han påpeker at majoriteten av pasientene med kuldeagglutinsykdom kan få sirkulasjonsforstyrrelser med blålig misfarging og ubehag på hender og føtter.

– De fleste som får B-cellerettet behandling får remisjon som kan vare i årevis gjennom B-cellerettet behandling. Dette medikamentet, en såkalt komplementhemmer, vil motvirke hemolysen, men den vil ikke påvirke de sirkulatoriske symptomene som disse pasientene har. Behandlingen må kontinueres på ubestemt tid uten at den gjør noe med de underliggende sykdomsmekanismene, sier Tjønnfjord. 

Tror ikke på innføring i Beslutningsforum

Han sier videre at det kan være noen situasjoner, der pasienter som har vært gjennom en infeksjonsperiode og skal gjennomgå operasjon, der det kan være hensiktsmessig å gi komplementhemmer.

– Noen få pasienter har ingen nytte av B-cellerettet behandling eller slik behandling er kontraindisert, og disse pasientene kan være aktuelle for behandling med sutimlimab, sier han, men legger til:

– Dette medikamentet kommer sannsynligvis til å være ganske dyrt, og jeg ville blitt overrasket dersom Beslutningsforum sier ja til dette medikamentet, sier Tjønnfjord.