Pfizer får «fast track» for genterapi mot sjelden sykdom

Det er legemiddelgiganten Pfizer og Vivet Therapeutics, et biotekselskap i klinisk fase, som sammen utvikler VTX-801.

Alvorlig arvelig sykdom
Genterapien utvikles som mulig behandling av den sjeldne genetiske sykdommen Wilsons sykdom. Dette er ifølge Store Medisinske Leksikon (SML) en sjelden, autosomal recessivt arvelig stoffskiftesykdom der. Pasienter i varierende alder får ifølge SML symptomer og tegn på leversykdom og fra sentralnervesystemet. Pasienter kan også oppleve muskelstivhet, abnorme ufrivillige bevegelser og talevansker. Sykdommen kan være dødelig. 

Klar for klinisk studie
Ifølge en pressemelding fra Pfizer skal den utprøvende genterapien snart evalueres i en multisenter, ikke-randomisert, åpen fase ½-studie, som skal vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakologisk aktivitet ved én enkelt intravenøs infusjon av VTX-801 i pasienter med Wilsons sykdom. Studien skal gjennomføres ved seks ledende studiesentre i USA og Europa, og planen er å innrullere opp til 16 voksne pasienter med Wilsons sykdom.

VTX-801 har tidligere fått såkalt Orphan Drug-designasjon fra amerikanske legemiddelmyndigheter (FDA) og Europakommisjonen. Den utprøvende rekombinante adeno-assosierte virus (rAAV)-baserte genterapien er designet for å levere et miniatyrisert såkalt ATP7B-transgen. Dette er et funksjonelt protein som har vist å kunne gjenoppbygge kobber-homeostase, reversere leverpatologi og redusere oppsamling av kobber i hjernen på musemodeller med Wilsons sykdom.

Understreker hastebehov
– FDAs beslutning om å innvilge VTX-801 Fast Track-designasjon understreker hastebehovet for nye terapeutiske valgmuligheter som kan adressere denne ødeleggende sykdommen, som kan være dødelig om den forblir ubehandlet. Vi er glade for å samarbeide med Vivet på dette viktige utviklingsprogrammet. Vi tror, dersom dette er suksessfullt, at det kan skape en meningsfull endring i livene til pasienter som lever med Wilsons sykdom, sier Seng Cheng, Senior Vice President og vitenskapelig direktør ved Pfizers Rare Disease Research Unit, i en uttalelse fra selskapet.

Dr. Michael Schilsky ved Yale University School of Medicine, er hovedutprøver for studien. Han sier følgende:

– Dersom VTX-801 utvikles med suksess, har den potensialet til å bli en virkelig innovativ medisin, med evnen til å gjenoppbygge pasientens kobber-metabolisme etter én enkelt injeksjon. Dette vil adressere et signifikant umøtt medisinsk behov for pasienter med Wilsons sykdom, sier han i en uttalelse fra Pfizer.