Positive data om utprøvende medisin fra Novartis mot blodsykdom

Studien inkluderte pasienter med sykdommen paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).  Dette er en sjelden, ervervet klonal blodsykdom som rammer blodcellene. Sykdommen er ofte assosiert med alvorlige trombotiske komplikasjoner og aplastisk anemi. Dataene ble presentert under den årlige kongressen til European Hematology Association (EHA).

Utvikles mot flere ulike sykdommer
DM Pharma skrev onsdag at interimdata fra en fase 2-studie med iptacopan i pasienter med den sjeldne nyresykdommen C3 glomerulopati (C3G) var positive. Nå viser Novartis i en ny pressemelding at det utprøvende legemidlet også viser potensial som behandling av blodsykdommen PNH.

Studiedataene viser at 12 ukers monoteraputisk behandling med iptacopan var generelt godt tolerert, uten noen uforventede sikkerhetsfunn. Behandlingen resulterte i hurtig og varig transfusjonsfri (fri for blodoverføring red.anm.) forbedring av hemoglobin-nivåene til majoriteten av pasientene.

Ikke behov for blodoverføring
Alle pasienter som fullførte minst 12 ukers behandling mediptacopan møtte primærendepunktet om minst 60 prosent reduksjon i såkalte laktatdehydrogenase-nivå. Dette er en biomarkør for intravaskulær hemolyse. Enda viktigere var det ifølge Novartis at alle pasientene, utenom én pasient som fikk en enkelt rød blodcelletransfusjon, holdt seg transfusjonsfrie gjennom 12 uker i studien.

– I dag er mellom 20-50 prosent av PNH-pasienter som behandles med standard anti-C5-terapier avhengige av transfusjoner på grunn av vedvarende ekstravaskulær hemolyse. Ytterligere 20-40 prosent utrykker varierende grader av gjenværende anemi. Disse resultatene viser at oral iptacopan blokkerer både intra- og ekstravaskulær hemolyse i pasienter med hemolytisk PNH, som ikke tidligere har blitt behandlet med anti-C5-terapier, sier førsteforfatter av studien, professor Jun Ho Janh, ved. Divisjon for hematologi-onkologi, Sungkyunkwan University School of Medicine, i en uttalelse fra Novartis.

Han sier videre at når man vurderer disse dataene opp mot funn fra den tidligere fase 2-studien, tyder disse dataene på at iptacopan kan gi ytterligere fordeler utover det man ser med dagens standardbehandling.

– Dette kan potensielt endre på behandlingsparadigmet for PNH-pasienter, sier han.