KLARE PLANER: Cerevance ønsker nå å gjennomføre flere fase 2/3-studier med CVN424 for å etablere å klar vei mot regulatorisk godkjenning av legemidlet som adjuvant terapi. Ilustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:Positive fase 2-data for mulig Parkinsons-medisin
Det britiske legemiddelselskapet Cerevance gjør fremskritt med CVN424, et utprøvende legemiddel mot Parkinsons sykdom som har en ny type virkningsmekanisme.
Denne artikkelen er mer enn tre år gammel.
Cerevance benytter seg av en ny teknologi som kalles NETSseq, som avdekker transkripsjonelle og epigenetiske forskjeller mellom spesifikke celletyper i humant hjernevev (post mortem). Disse er skaffet fra donorer mellom 8-104 år gamle.
Reduksjon i «OFF time»
I tillegg til å møte sikkerhetsmålene i studien, oppnådde legemidlet en signifikant, meningsfull og doseavhengig reduksjon i såkalt «OFF time». Dette henviser til perioder i løpet av dagen når symptomer på Parkinsons sykdom skjer til tross for medisinering.
Det utprøvende legemidlet ble evaluert i en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, multisenter fase 2-studie, på to ulike doseringsnivåer, med Parkinsons-pasienter med svingninger i motoriske funksjoner.
Omtrent 135 Parkinsons-pasienter deltok i studien. Pasientene sto på stabile doseringer av medisinen levodopa og andre Parkinsons-medisiner, men hadde minst to eller flere timer per dag med såkalt «OFF time». Studiedeltakerne ble randomisert i grupper som enten fikk én daglig dose av lavdose eller høydose CVN424, eller matchende placebodoser, i fire uker.
Bedring med høy og lav dose
Ved høy dose forbedret CVM424 «OFF time» med. 1,3. timer, sammenlignet med placebo, i uke fire. Effekten ble forbedret i uke fire sammenlignet med uke 2. Også på lav dose demonstrerte CVN424 en meningsfull forbedring i «OFF time». De vanligste bivirkningene var kvalme, oppkast og hodepine. Dette skjedde hos to studiedeltakere. (4 prosent), og begge fikk høy dose av medisinen.
– Vi er svært glade for å kunne rapportere om disse resultatene. Vi tror dette demonstrerer at CVN424 kan tilby signifikante forbedringer for pasienter, med lite forverring når det kommer til dopaminergiske bivirkninger. Vi ser frem til å avansere CVN424 inn i flere større kliniske studier, med mål om å oppnå regulatorisk godkjenning, sier Brad Margus, administrerende direktør i Cerevance, i en uttalelse fra selskapet.
Flere planer
Cerevance ønsker nå å gjennomføre flere fase 2/3-studier med CVN424 for å etablere å klar vei mot regulatorisk godkjenning av legemidlet som adjuvant terapi. Samtidig vil selskapet parallelt med dette evaluere legemidlets potensiale som monoterapi for nydiagnostiserte pasienter som ennå ikke har fått behandling med levodopa.
