NYE DATA: – Disse viktige dataene demonstrerer sikkerheten og effekten til Evrysdi i en bred, real world-populasjon med personer som tidligere har blitt behandlet med SMA-målrettet terapi, sier medisinsk direktør Levi Garraway i Roche. Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:Positive toårsdata for SMA-medisin fra Roche
Toårsdataene fra Jewelfish-studien med Roche sin SMA-medisin risdiplam (Evrysdi) viser forbedringer eller vedlikehold av motoriske funksjoner i pasienter med spinal muskelatrofi (SMA).
Jewelfish-studien er den største studien noensinne med pasienter med tidligere behandlet SMA. Studien har evaluert risdiplam i personer med type 1, 2 eller 3 SMA, og de 174 pasientene i studien var mellom seks måneder og 60 år. Pasientene som deltok i studien hadde tidligere blitt behandlet med andre godkjente eller utprøvende SMA-målrettede terapier, inkludert Spinraza og Zolgensma. Dataene fra studien skal presenteres på World Muscle Society-kongressen 11-15.oktober.
– Funnene øker vår selvtillit
Dr Claudia Chiriboga, professor i nevrologi og pediatri ved Columbia University Medical Center I USA, sier I en uttalelse at den konsistente sikkerhetsprofilen og effekten som man ser i Jewelfish-studien styrker Evrysdis rolle som et meningsfullt behandlingsalternativ på tvers av SMA-populasjoner.
– Funnene øker vår selvtillit når det kommer til å ta behandlingsvalg for tidligere behandlede pasienter i nød.
36 prosent av pasientene i studien var voksne. 63 prosent hadde såkalt Hammermsith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)-score på under 10 ved studiestart, noes om tilsvarer svært alvorlig sykdom. 83 prosent av pasientene hadde skoliose (skjevheter i ryggsøylen red.anm.). 44 prosent av pasientene hadde tidligere blitt behandlet med Spinraza, 41 prosent med olesoxime med Zolgenssma og syv prosent med RG7800.
– Kan potensielt være livsendrende
– Disse viktige dataene demonstrerer sikkerheten og effekten til Evrysdi i en bred, real world-populasjon med personer som tidligere har blitt behandlet med SMA-målrettet terapi. De som ble innrullert i Jewelfish-studien hadde veldig alvorlig sykdom, der mer enn 80 prosent av pasientene hadde skoliosse, så vedlikehold av motoriske funksjoner, spesielt for en progressiv ssykdom, kan potensielt være livsendrende, sier Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for globale produkter i Roche, i en uttalelse fra selskapet.
