Sanofi-medisin mot sjelden hudsykdom feilet i fase 3

Det utprøvende legemidlet ble i studien evaluert som behandling av pemfigus. Dette er en sjelden, men alvorlig autoimmun sykdom som forårsaker store blemmer i hud og slimhinner. Ifølge Norsk Helseinformatikk er sykdommen nesten alltid dødelig dersom den forblir ubehandlet. Hovedbehandlingen for sykdommen er i dag kortison.

Ikke signfikant forkskjellig fra placebo
Fase 3-studien, som er den første placebo-kontrollerte studien med en Brutons tyrosin kinasehemmer (BTK-hemmer) i pemfigus, møtte ikke det primære endemålet, som var komplett remisjon fra uke 29 til uke 37, med minimale doser av kortikosteroider. Komplett remisjon ble betegnet som fraværet av nye og etablerte hudlesjoner. Resultatene fra studien viste at andelen rilzabrutinib-pasienter som møtte primærendemålet ikke var signfikant forskjellig fra de pasientene som fikk placebo. 131 pemfigus-pasienter deltok ved studiesentre i 19 land globalt.

– Selv om disse resultatene er skuffende, tror vi at det kliniske programmet for rilzabrutinib har et stort potensial når det kommer til å adressere det umøtte medisinske behovet til personer som lever med immun-medierte sykdommer, sier Naimish Patel, sjef for global utvikling, immunologi og inflammasjon i Sanofi, i en uttalelse fra selskapet.

Aktuell mot flere sykdommer
Rilzabrutinib er en potensiell «first-in-class», oral BTK-hemmer som utvikles som behandling av immun-medierte sykdommer. BTK-enzymet spiller en viktig rolle i en rekke immunprosesser, inkludert B-cellekespansjon, produksjon av immunglobuliner og aktivering mastceller, eosinifiler og basofiler. Positive kliniske studiedata fra placebo-kontrollerte studier med BTK-hemmere har vist deres potensielle rolle mot BTK i revmatoid artritt (leddgikt) og kronisk spontan urtikaria. Det utprøvende legemidlet har fått orphan drug-designasjon fra amerikanske FDA som behandling av pemfigus vulgaris (og fra Europakommisjonen for pemfigus) og for utprøvende bruk mot immun trombocytopeni (ITP) Rilzbrutinib har også fått fast track-designasjon fra FDA for ITP (november 2020) og for pemfigus vulgaris (mai 2021).

– Vårt mål er å forbedre utfall ved å utforske nye vitenskapelige tilnærminger og nye terapier for å avansere dagens standardbehandling. Vi forplikter oss til å utforske rilzabrutinib ytterligere og å drive vårt kliniske program videre, for å kunne levere nye behandlingsalternativer til pasientene, sier Patel i en kommentar.

Evalueres i flere studier
Rilzabrutinib evalueres for tiden i en fase 3-studie som potensiell behandling av ITP, en sjelden blodsykdom, og i en fase 2-studie som behandling av lgG4-relatert sykdom. Ytterligere fase 2-studier på immunologiske sykdommer, inkludert på astma, atopisk dermatitt, kronisk spontan urtikaria og varm autoimmun hemolytisk anemi, skal etter planen starte opp i 2022.

Til informasjon: Dagens Medisin og Norsk Helseinformatikk har begge Bonnier som eierselskap, og er begge en del av Bonnier Healthcare Norway.