Stopper studie med utprøvende medisin mot Huntingtons sykdom: – Skuffet

Avgjørelsen om å stoppe videre dosering av studiedeltakerne baserer seg ifølge Roche på resultater fra en pre-planlagt gjennomgang av dataene fra studien. Den uavhengige dataovervåkningskomiteen ga sin anbefaling basert på den utprøvende terapiens potensielle fordel/risikoprofil for studiedeltakerne.

– Vil bli forsinket med flere år
Geir Viksund, leder i Landsforeningen for Huntingtons sykdom, sier foreningen er veldig lei seg for utfallet av studien.

– Vi må respektere at de har tatt en avgjørelse som bygger på faglige vurderinger, men dette gjør at en ny medisin for personer med Huntingtons sykdom vil bli forsinket med flere år. Så det er klart vi er skuffet, sier han til DM Pharma.

Viksund påpeker de allikevel er optimistiske for fremtiden.

– Det er flere legemiddelselskaper, inkludert Roche, som forsker på sykdommen. Man har nå opparbeidet seg mye kunnskap om hvordan dette virker, og kanskje kan man gå videre med en annen type medisin. Denne medisinen skulle jo injiseres rett inn i spinalvæsken for å gå utenom blod-hjernebarrieren, og man kan jo håpe at man kan få en medisin som kan gis på en annen måte.

Skal følge opp pasienter uten dosering
Tominersen, tidligere kjent som IONIS-HTTRx eller RG6042, er en utprøvende såkalt antisense-terapi som er designet med formål om å redusere kroppens produksjon av alle former for huntingtin-proteinet. Roche lisensierte tominersen fra Ionis Pharmaceuticals i desember 2017.

Ifølge selskapet skal studiedeltakernes fortsatt følges opp for å få avklaring på sikkerhets- og kliniske utfall, men dette vil skje uten dosering av det utprøvende legemidlet eller placebo. Roche melder også om at dosering av pasientene i den åpne utvidelsestudien GEN-EXTEND vil settes på pause mens dataene analyseres.

Har ingen behandlinger
– Dette er svært uheldige nyheter å levere fra fase 3-studien med tominersen, og vi vet det vil være spesielt vanskelig å høre for mennesker som lever med Huntingtons sykdom. Denne pasientpopulasjonen har i dag ingen behandlinger for å stoppe eller bremse progresjonen til denne sjeldne nevrodegenerative sykdommen, som påvirker familier på tvers av generasjoner, sier Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, i en uttalelse fra selskapet.

Han sier videre at GENERATION HD1 er den største kliniske studien på Huntingtons sykdom til nå.

– Vi vet at dataene som er generert signifikant vil avansere vår forståelse av huntingtin-senking som en potensiell behandlingstilnærming. Vi vil takke alle individene og familiene som har deltatt i studien, i tillegg til det bredere Huntington-miljøet for deres samarbeid.

Ifølge en pressemelding fra Roche vil ikke avgjørelsen om å stoppe denne fase 3-studien påvirke fase 1-studien GEN-PEAK eller observasjonsstudien Roche HD Natural History.