Svensk firma med ny tilnærming til behandling av Tourettes syndrom

Asarina Pharma er et svensk biotekselskap som utvikler sepranolone som potensiell behandling av allopregnanolone-indusert stress og tvangslidelser. Det utprøvende legemiddelet utvikles som det første såkalte endogene, nevroendokrinologiske preparatet for behandling av Tourettes syndrom.

Potensielt ingen alvorlige bivirkninger

Sepranolone har blitt designet for å målrette seg mot og modulere effektene av allopregnalone, som er et kraftig nevrosteroid som forverrer tics. Legemidlet skal heller ikke ha noen alvorlige bivirkninger på sentralnervesystemet. Ifølge en pressemelding fra selskapet har det utprøvende legemiddelet demonstrert en sterk sikkerhetsprofil i flere tidligere kliniske studier, og det skal ha redusert «tics» uten å indusere motoriske sideeffekter i tidligere prekliniske studier.

Stadig flere rammes av tilstanden

Ifølge en ny studie fra 2022, gjennomført av amerikanske Centers for Disease Control and Prevention (CDC) og publisert i tidsskriftet Psychiatry Research, estimeres det at flere personer enn tidligere rammes av Tourette eller vedvarende tics-lidelser. Én av 50 barn i USA kan ifølge studien være rammet, sammenlignet med tidligere estimater på étt av 100 barn. Opp mot 450 000 barn eller voksne i USA lider av Tourettes syndrom i dag.

Innrullingen av voksne pasienter startet opp ved Bispebjerg universitetssykehus i København i februar i år, mens pasienter i tenårene har blitt innrullert ved danske Nasjonalt senter for Tourette ved Herlev universitetssykehus siden sommeren. Totalt 13 pasienter har fullført studien, og det er forventet at siste pasient er ferdig i januar neste år. Topplinjeresultater fra studien er forventet i mars 2023.

Veldig lav «drop out»-rate

Asarina peker i en nylig pressemelding på at det var en uventet lav «drop out»-rate, ettersom kun to pasienter til nå har droppet ut av studien. Selskapet skriver at de høyeste «drop out»-ratene i de fleste kliniske studier pleier å komme fra den aktive doseringsgruppen heller enn kontrollgruppen (de som får placebo eller vanlig behandling). Studien har lagt opp til en 40 prosent «drop out»-rate fra den aktive gruppen.

Peter Nordkild, administrerende direktør i Asarina, sier i en uttalelse at selskapets arbeid med de svært erfarne teamene ved universitetssykehusene i Bispebjerg og Herlev har hatt svært positiv progresjon.

– Jeg vil gjerne takke de to teamene for deres enorme ekspertise, som har sikret oss en velsmurt studie mot svært motiverte pasienter. Vi ser frem til å kunne dele våre topplinje-resultater, sier Nordkild i en kommenter fra selskapet.