Zolgensma får betinget markedsføringstillatelse i Europa

Godkjenningen fra Europakommisjonen gjelder for pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) med den kliniske diagnosen SMA type 1, eller SMA-pasienter med opp til tre kopier av SMN2-genet.

– Et gjennombrudd og en milepæl
– Dette er en genterapi som åpner for helt ny behandling av pasienter med SMA, og den europeiske godkjenningen markerer et gjennombrudd og en milepæl for dem som er berørt av denne sjeldne og arvelige sykdommen, sier Sissel Rodahl, som er Vice-President & General Manager European Mid-Sized Countries i Avexis, det Novartis-eide selskapet som står bak genterapien.

Muliggjør umiddelbar implementering
AveXis aktiverer nå sitt tilgangsprogram «Day One» for umiddelbar tilgang til den eneste genterapien for behandling av spinal muskelatrofi (SMA) på markedet.

– Kan du forklare nærmere om hva «Day One»-tilgangsprogrammet for Zolgensma er, og hvordan det fungerer?

– Day One-programmet er en mulighet for lokale myndigheter å implementere behandling med Zolgensma, umiddelbart etter godkjenning av de europeiske legemiddelmyndigheter. Programmet ble etablert for å møte behovet for å behandle pasienter med SMA så raskt som mulig, der det er behov. Det er designet for å fungere innenfor eksisterende rammer for pris og godkjenning, skriver Rodahl i en e-post til DM Pharma.

– Hva er status for tilgang på legemidlet i Norge?

– Vi har hatt en god og tett dialog med myndigheter og spesialister over flere måneder. Vi forventer å følge normal prosedyre for pris og refusjon i Norge.

Mindre dokumentasjon enn det som normalt kreves
– Hva betyr denne betingede markedsføringstillatelsen i praksis for dere som selskap?

–      Betinget markedsføringstillatelse gis for medisiner hvor nytten av umiddelbar tilgang oppveier risikoen for at det er sendt inn mindre dokumentasjon enn det som normalt kreves, basert på omfanget og kriteriene definert i lovgivning og retningslinjer. Dette er svært vanlig, spesielt for sjeldne sykdommer

– Hva vil kreves av ytterligere dokumentasjon ved et senere tidspunkt?

– AveXis følger de retningslinjer og krav som følger av godkjenningsprosessen, skriver Rodahl

Ifølge pressemledingen fra Novartis, som eier AveXis, vil Frankrike få umiddelbar tilgang på legemidlet til sine pasienter, og det er ventet at Tyskland vil følge kort tid etter.

Den europeiske godkjenningen av genterapien baserer seg på den sluttførte fase 3-studien Str1ve-US og fase 1-studiene Start, som evaluerte effekt og sikkerhet ved en enkelt intravenøs infusjon av Zolgensma i symptomatiske SMA type 1-pasienter under seks måneder ved dosering. Pasientene hadde enten en eller to kopier av SMN2-backupgenet eller to kopier av SMN2-backupgenet. Fase 3-studien Str1ve-EU er for tiden pågående.

Vedvarende fem år etter dosering
Zolgensma demonstrerte i studien forlenget hendelsesfri overlevelse, hurtig forbedring i motoriske funksjoner, gjerne innen én måned etter dosering, og vedvarende oppnåelse av viktige milepæler i fem år etter dosering. Dette inkluderte evnen til å sitte uten hjelp, krabbing og evnen til å gå selvstendig. Disse milepælene har ifølge Novartis aldri tidligere blitt nådd hos ubehandlede SMA type 1-pasienter.