FDA godkjenner CAR-T behandling for akutt lymfoblastisk leukemi

Godkjenningen gjelder for behandling av pasienter som er 18 år og eldre med tilbakefall eller refraktorisk B-celleforstadier for akutt lymfoblastisk leukemi (ALL). Etter å ha fått FDA sin såkalt «breakthrough therapy designation» og «priority review» er behandlingen nå den første og eneste CAR-T terapien som er godkjent for voksne med akutt lymfoblastisk leukemi (ALL).

Basert på ZUMA 3-studien
Godkjenningen er basert på resultater fra Gilead sin ZUMA 3-studie som er en internasjonal multisenter, en-armet, åpen registrerings-fase ½-studie, hvor 65 prosent av de pasienter som var mulig å evaluere oppnådde komplett remisjon eller komplett remisjon med ufullstendig hematologisk rehabilitering. Varighet av komplett remisjon ble estimert til å overstige 12 måneder for mer enn halvparten av pasientene. Blant pasientene som ble evaluert var median remisjonstid på 13,6 måneder.

Pasientene mottok en enkelt infusjon av brexucabtagene autoleucel (tecartus) etter fullført lymfom-dempende kjemoterapi.

- Voksne med akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) har en signifikant dårligere prognose sammenlignet med barn, og omtrent halvparten av alle voksne med B-ALL vil få tilbakefall på alle tilgjengelige behandlinger. Vi har nå et betydelig fremskritt i behandling for disse pasientene. En enkelt infusjon av brexucabtagene autoleucel (tecartus) har vist varig respons, som tyder på potensial for en langsiktig remisjon, og en ny behandlingstilnærming, uttaler Bijal Shah, ZUMA 3-forsker og onkolog ved Moffitt Cancer Center, Tampa, Florida i en pressemelding.

Bivirkninger
Av pasienter som ble behandlet med brexucabtagene autoleucel (tecartus) ved måldosen (n=78) forekom CRS- en tilstand der T-cellene frigir store mengder cytokiner, i grad tre eller høyere hos 26 prosent av pasientene. Nevrologiske hendelser forekom hos 35 prosent av pasientene. Både CRS og nevrologiske hendelser ble generelt godt behandlet, skriver Gilead i en pressemelding.

Voksne pasienter med tilbakefall eller refraktorisk akutt lymfoblastisk leukemi gjennomgår ofte flere forskjellige behandlinger som cellegift, målrettet behandling og stamcelle-transplantasjon. CAR-T-celleterapi virker ved å bruke pasientens eget immunsystem for å bekjempe kreften. Ved CAR-T-behandling trekkes pasientens blod og T-celler skilles ut. Cellene blir deretter konstruert med en spesifikk reseptor som gjør dem i stand til å identifisere og angripe kreftceller og settes tilbake inn i pasientens kropp.