AstraZeneca og MSD får «orphan»-status for legemiddel mot genetisk sykdom

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har gitt legemiddelet selumetinib status som «orphan drug», som behandling mot den uhelbredelige genetiske lidelsen type 1 nevrofibromatose.

Én av 3000 nyfødte
Sykdommen er medfødt, forekommer hos rundt ett per 3000 nyfødte barn, og kan gi ulike symptomer, i ulike organsystemer, fra pasient til pasient. Medikamentet fra AstraZeneca og MSD inngår for tiden i flere kliniske studier mot type 1 nevrofibromatose.

«Orphan-statusen gis til legemidler som retter seg mot svært sjeldne sykdommer, og innebærer at legemiddelet får lengre patentbeskyttelse enn normalt. Hensikten er å oppmuntre til utviklingen av nye legemidler mot sjeldne sykdommer.

Del av kreftsamarbeid
Selumetinib ble lisensiert fra biotekselskapet Array BioPharma til AstraZeneca i 2003, og tilhører klassen MEK-hemmere. Medikamentet inngår i et samarbeid mellom MSD og AstraZeneca fra i fjor sommer, om å utvikle kreftlegemidler i klassene MEK-hemmere og PARP-hemmere.

Foruten nevrofibromatose, inngår medikamentet i fase 3-studien ASTRA, der det prøves ut mot skjoldkjertelkreft. I tillegg er legemiddelet under tidlig klinisk utprøving for flere medisinske indikasjoner.