Avbryter studie på genterapi mot blødersykdom etter dødsfall

Det amerikanske biotekselskapet Alnylam Pharmaceuticals har stoppet en studie på genterapi mot blødersykdommene hemofili A og hemofili B. Bakgrunnen er at én av pasientene som deltok i studien omkom, kunngjorde selskapet før helgen. Dødsårsaken antas å være en cerebral venetrombose.

Mer overvåking
Selskapet oppgir at det vil gå gjennom hendelsen, og legge en plan for å begrense risikoen for slike hendelser. Samtidig tar selskapet sikte på å gjenoppta studien så fort som mulig, etter enighet med legemiddelmyndigheter, og etter å ha oppdatert studieprotokollen med forsterkede tiltak for å overvåke pasientsikkerheten.

Genterapien fitusiran har vært under utprøving i en ikke-blindet fase 2-studie. Selskapet har samtidig påbegynt en fase 3-studie, men har ikke satt i gang behandling hos noen av deltakerne i denne studien.

Utvikles med Sanofi
Medikamentet bygger på såkalt RNAi-teknologi, hvor man bruker små RNA-molekyler for å hindre at gitte gener kommer til uttrykk. Angrepsmålet for medikamentet er proteinet antitrombin, som hemmer blodkoagulasjon. Mangel på proteinet kan imidlertid føre til blodpropp.

Sanofi inngikk i 2014 et partnerskap med Alnylam for å utvikle legemidler basert på RNAi-teknologien. I fjor inngikk de to selskapene en avtale om å stå sammen om utviklingen og kommersialiseringen av fitusiran i Nord-Amerika og Vest-Europa.