Foto: iStock/Getty Images
Duchennes-medikament fikk tommelen ned fra EMA
Selskapet har bedt om ny vurdering, etter at myndighetene pekte på «utilfredsstillende» data.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Den europeiske legemiddelmyndigheten EMA går inn for å avslå søknaden om EU-godkjenning til et nytt medikament mot Duchennes muskeldystrofi – en sjelden, arvelig muskelsykdom som anslagsvis rammer ett av 3500 guttebarn.
Ikke «meningsfylte forskjeller»
Søknaden for legemiddelet eteplirsen (Exondys) bygget på en placebokontrollert studie som fulgte tolv gutter i alderen syv til tretten år i 24 uker, og undersøkte effekten behandlingen hadde på evnen til å gå. En utvidelsesstudie fulgte de samme deltakerne i fire år, men denne gangen uten placebokontroll. Resultatene ble dessuten sammenlignet med historiske data om pasientgruppen.
EMAs komité for legemidler til mennesker (CHMP) stilte seg kritisk til at studien kun har omfattet tolv deltakere, at den bare var placebokontrollert de første 24 ukene, og at man ikke fant «meningsfylte forskjeller» i denne perioden. På den bakgrunnen vendte komiteen tommelen ned for behandlingen.
Krever ny vurdering
Allerede dagen etter at CHMP gikk inn for å avslå søknaden, fremmet selskapet AVI Biopharma krav om å få en ny vurdering av søknaden.
Alle selskaper som får søknaden om markedsføringstillatelse avslått, har anledning til å kreve en ny vurdering innen 15 dager etter avslaget. Selskapene har deretter 60 dager på seg til å levere en detaljert begrunnelse for kravet.
Eteplirsen har fått status som «orphan drug» på grunn av sykdommens sjeldenhet.
