EU-godkjennelse til Biogen-legemiddel mot sjelden nevrologisk lidelse

EU-kommisjonen har godkjent legemiddelet nusinersen til behandling av den sjeldne nevrologiske lidelsen spinal muskelatrofi – en arvelig tilstand som gir muskelsvekkelse. Det melder Biogen, som har utviklet medikamentet. Dermed er dette den første EU-godkjente behandlingen av lidelsen.

– Bedre motorisk funksjon
Godkjennelsen er basert på fase 3-studiene ENDEAR og CHERISH, som har undersøkt effekten av legemiddelet mot henholdsvis spedbarn og eldre barn. Resultater fra begge studiene tyder på at den motoriske funksjonen var signifikant bedre blant dem som fikk medikamentet, enn i kontrollgruppene.

Samtidig viste ENDEAR-studien at risikoen for død var 47 prosent lavere blant spedbarna som ble behandlet med legemiddelet, sammenlignet med kontrollgruppen, melder Biogen.

«Stort press» fra foreldre
Helseforetakenes Bestillerforum ga i vinter oppdrag til Legemiddelverket om å gjøre en hurtig metodevurdering av medikamentet. Bestillingen kom etter forslag fra Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetssykehus.

«Et slikt medikament representerer et stort framskritt i behandlingen av SMA, og i fagmiljøet er det klart ønskelig å ta det i bruk. Dessverre ser behandlingen ut til å bli svært dyr. Mange pasienter/foreldre er meget godt orientert om medikamentet og det er stort press for at behandlingen skal bli tilgjengelig i Norge», skriver Barne- og ungdomsklinikken i begrunnelsen for forslaget.