EU-godkjennelse til første medikament mot sjelden skjelettsykdom

EU-kommisjonen har besluttet å gi legemiddelet burosumab (Crysvita) en betinget godkjennelse for å behandle den sjeldne skjelettsykdommen x-bundet hypofosfatemi hos barn og ungdom. Det melder selskapene Kyowa Kirin og Ultragenyx Pharmaceutical i en kunngjøring.

Studerte 66 barn under 12
X-bundet hypofosfatemi er en arvelig tilstand hvor lavt fosfatnivå kan føre til vekstforstyrrelser i skjelettet. I dag gis disse pasientene livslang substitusjonsbehandling med fosfat og vitamin D. Burosumab er dermed første legemiddel som tar sikte på å behandle selve sykdommen.

Beslutningen er basert på to kliniske studier som har undersøkt effekten på fosfatnivået og skjelettveksten hos henholdsvis 53 barn mellom fem og tolv år og 13 barn mellom ett og fire år.

Må dokumenteres innen 2020
Den betingede godkjennelsen innebærer at medikamentet får markedsføringstillatelse basert på mindre dokumentasjon enn det som vanligvis kreves. Imidlertid må selskapene dokumentere effekten ved å levere komplette data fra tre pågående studier innen 2020.

En godkjennelse i EU innebærer at medikamentet automatisk godkjennes også for det norske markedet. Legemiddelet skal ifølge de to selskapene først lanseres i Tyskland i andre halvdel av 2018, fulgt av andre europeiske markeder.