EU-godkjennelse til genterapi mot synstap

EU-kommisjonen har godkjent genterapien voretigene neparvovec (Luxturna) for det europeiske markedet, melder Novartis. Den sveitsiske legemiddelgiganten markedsfører behandlingen i Europa etter avtale med biotekselskapet Spark Therapeutics som har utviklet den.

Synstap etter arvede mutasjoner
Behandlingen er godkjent til medfødt synstap som følge av mutasjoner i RPE65-genet – en svært sjelden tilstand som inntreffer når begge foreldre har mutasjoner i genet. Den nye genterapien går ut på at pasientene får en engangsbehandling hvor de får tilført en fungerende kopi av RPE65-genet.

Godkjennelsen er basert på data fra en randomisert, kontrollert fase 3-studie. I denne studien fant man at 90 prosent av pasientene som fikk behandlingen så bedre i mørket etter ett år.

Ser på nye refusjonsmodeller
Novartis forventer at statlige myndigheter fatter beslutninger om refusjon og pasienttilgang i løpet av 2019 og 2020.

– En rekke ressurser og innovative tilnærminger til refusjon og tilgang utforskes, for å tilby så mye støtte som mulig til både pasienter og helsearbeidere, skriver Novartis.

Allerede for to år siden fikk Statens legemiddelverk (SLV) i oppdrag å gjøre en hurtig metodevurdering av behandlingen.

Etiske og juridiske aspekter
I metodevarselet fra SLV heter det at man bør ta stilling til både etiske og juridiske aspekter i en metodevurdering av behandlingen.

– Etiske aspekter bør utredes særlig med tanke på at metoden omfatter behandling av barn, som bortsett fra synstap er friske, en sjelden tilstand, begrenset dokumentasjon og et nytt og omdiskutert prinsipp for behandling, skriver Legemiddelverket:

– Genterapi er i dag i Norge bare tillatt for alvorlig sykdom. Et eventuelt tilbud om metoden vil sannsynligvis måtte medføre lovendring. Dette er den første av potensielt flere tilsvarende metoder.