EU-godkjennelse til nanoantistoff mot blodsykdom

EU-kommisjonen har godkjent legemiddelet kaplacizumab (Cablivi) til behandling av den sjeldne blodsykdommen ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura. Det kunngjør Sanofi, som markedsfører medikamentet.

Nanoantistoff
Legemiddelet er basert på såkalt nanoantistoff-teknologi – antistoffer som er vesentlig mindre enn det som har vært normalt for biologiske legemidler for øvrig. Det ble oppdaget av biotekselskapet Ablynx, som spesialiserer seg på nanoantistoffer, og som ble kjøpt opp av Sanofi tidligere i år.

Godkjennelsen er basert på fase 2-studien TITAN og fase 3-studien HERCULES, som til sammen har omfattet 220 pasienter. Her har man sammenlignet standardbehandlingen alene med standardbehandlingen i tillegg til kaplacizumab. Studien konkluderte med at man i førstnevnte gruppe fant raskere økning i blodplateantallet og færre dødsfall relatert til sykdommen.

Inngår i hematologi-portefølje
Sanofi opplyser at medikamentet blir det første i en større portefølje av legemidler mot sjeldne blodsykdommer.

Den franske legemiddelgiganten kjøpte tidligere i år selskapet Bioverativ – som springer ut av hemofilienheten til Biogen – og forventer at sistnevntes lengervirkende koagulasjonsfaktorer VII (Eloctate) og IX (Alprolix), mot henholdsvis hemofili A og hemofili B, går inn den samme porteføljen.

Statens legemiddelverk fikk i fjor høst oppdrag om å gjøre en hurtig metodevurdering av behandlingen.