EU-godkjennelse til nytt bløder-medikament fra Roche

EU-kommisjonen har godkjent legemiddelet emicizumab (Hemlibra) for det europeiske markedet. Medikamentet fra Roche er godkjent til som profylakse mot blødersykdommen hemofili A, hos pasienter som har utviklet antistoffer mot koagulasjonsfaktor VIII.

Studert 200 pasienter
Godkjennelsen er basert på resultater fra fase 3-studiene HAVEN 1 og HAVEN 2. I førstnevnte er behandlingen blitt sammenlignet med ingen profylakse hos 109 voksne og ungdom over tolv år, og konkluderer med at risikoen for blødning er 87 prosent lavere blant dem som fikk profylaksen.

HAVEN 2-studien har undersøkt risikoen for blødning hos 88 barn under tolv år som har fått medikamentet, og konkluderer med at 87 prosent ikke har trengt behandling for blødning under studieperioden.

Halv million dollar
Medikamentet ventes å bli kostbart – på det amerikanske markedet ligger den forventede prislappen på 482.000 amerikanske dollar per pasient for første år, og 448.000 dollar for påfølgende år.

Imidlertid har det amerikanske metodevurderingsinstituttet Institute for Clinical and Economic Review (ICER) anslått at behandlingen kan spare helsetjenesten for 1,85 millioner dollar årlig for pasienter over 12, og 720.000 dollar for pasienter under 12.

Legemiddelverket fikk i desember i oppdrag å gjøre en hurtig metodevurdering av medikamentet.