NYTT SAMARBEID: Amerikanske og europeiske legemiddelmyndigheter innleder et nytt samarbeid om legemidler til sjeldne sykdommer. Foto: Colourbox
FDA og EMA skal samarbeide om sjeldne sykdommer
Ny arbeidsgruppe skal blant annet dele erfaringer om studiedesign i små pasientpopulasjoner.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Legemiddelmyndighetene i henholdsvis USA og EU – FDA og EMA – har inngått et samarbeid om sjeldne sykdommer. Samarbeidet går ut på at de to byråene skal dele erfaringer og informasjon om flere temaer knyttet til utviklingen av legemidler for sjeldne sykdommer. Det melder EMA på sine nettsider.
Studiedesign og endepunkter
Samarbeidet tar form av en arbeidsgruppe med ansatte i de to byråene, som skal ha månedlige telekonferanser. Blant temaene som skal diskuteres i samarbeidet er design av kliniske studier, bruk av statistiske metoder og valg av studieendepunkter i små pasientpopulasjoner.
Diskusjonsforumet skal også ta for seg spørsmålet om fleksible krav til dokumentasjonen som kreves for å godkjenne slike legemidler, design av studier etter at markedsføringstillatelsen er gitt, og hvordan man skal håndtere legemiddeltryggheten på lengre sikt når legemidlene er på markedet.
30 millioner EU-borgere
Ifølge EMA lider rundt 30 millioner EU-borgere av sykdommer som etter definisjonen er sjeldne, og tallet for USA er omtrent det samme. Imidlertid er antallet pasienter svært lite for hver enkelt diagnose.
– Derfor er globalt samarbeid på dette området spesielt viktig, for å sikre at det begrensede antallet studier som kan gjennomføres, på grunn av små populasjoner, kan komme alle pasienter til gode, uavhengig av hvor de bor, skriver EMA på sine nettsider.
